La firma española Sylentis ha desarrollado un compuesto para el tratamiento de enfermedades de la retina, como la degeneración macular asociada a la edad y la retinopatía diabética, que se administrará mediante gotas oftálmicas en lugar de inyecciones intraoculares. El fármaco, que ha sido probado en animales,es un pequeño ARN de interferencia capaz de penetrar en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos sanguíneos.
Un nuevo compuesto, desarrollado por la empresa de biotecnología Sylentis, es capaz de penetrar la retina para tratar la degeneración macular relacionada con la edad y la retinopatía diabética, simplemente con la administración de gotas oftálmicas.
El fármaco SYL136001v10, presentado por la empresa del grupo PharmaMar, aún se encuentra en fase preclínica. “Su eficacia ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos comenzarán a finales de 2018”, dijo Covadonga Pañeda, gerente de I + Den Sylentis.
Pañeda es la autora principal de un estudio sobre SYL136001v10, que fue presentado a finales de septiembre en la XIII Reunión Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos, celebrada en Burdeos Francia.
Objetivo: silenciar la expresión de la proteína NRARP
Pañeda continúa explicando que este compuesto "es un pequeño ARN de interferencia ARNip diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina".
De esta manera, dice, "el fármaco ejerce su acción al ingresar a las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de las enfermedades degenerativas dela retina. "
Los compuestos que se utilizan actualmente para tratar estas enfermedades se basan en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que deben administrarse mediante inyecciones intravítreas
Por tanto, "los pacientes que padecen degeneración macular asociada a la edad o retinopatía diabética tienen que acudir al hospital donde se realizan los tratamientos con inyecciones oculares, lo cual resulta molesto y doloroso, y además supone una importante inversión económica para el sistema sanitario".dice Covadonga Pañeda.
eficacia en modelos animales
Sin embargo, señala, "siRNA, como SYL136001v10, son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sanguíneos después de su aplicación en gotas oftálmicas, como hemos demostradoen modelos animales. "
En particular, "los estudios de eficacia han demostrado que la reducción de NRARP en la retina por medio de ARNip conduce a la regresión de las lesiones retinianas angiogénicas y que las reducciones observadas son equivalentes a las de anti-VEGF, que es el tratamiento estándar actualpara estas enfermedades con inyecciones oculares ", subraya el director de I + D.
La firma, ubicada en Tres Cantos Madrid, tiene previsto hacerse cargo de los primeros estudios de eficacia clínica. Una vez demostrada la prueba de concepto en humanos, intentará licenciar el fármaco a una multinacional.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Plataforma SINC . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
cite esta página :