Los científicos de la UCLA y el Instituto Médico Howard Hughes utilizaron con éxito un gen que suprime los niveles de colesterol como parte de un tratamiento para reducir la placa en ratones con un trastorno llamado hipercolesterolemia familiar. En un estudio preclínico, los investigadores encontraron que el gen, LeXis, disminuyócolesterol y bloqueos en las arterias, y el tratamiento pareció reducir la acumulación de grasa en las células del hígado.
La hipercolesterolemia familiar es una afección hereditaria caracterizada por niveles extremadamente altos de colesterol de lipoproteínas de baja densidad comúnmente conocido como "colesterol malo" y un mayor riesgo de enfermedad cardíaca temprana.
El gen LeXis pertenece a un grupo único de genes que hasta hace poco se consideraban "ADN basura" porque los científicos creían que tenían poco propósito. Sin embargo, la evidencia del proyecto del genoma humano condujo al descubrimiento de que genes como LeXis están realmente activos.El estudio de estos genes, ahora conocidos como ácidos ribonucleicos no codificantes largos, o lncRNAs, es un área en rápida evolución en biología.
Los investigadores querían probar si una sola inyección de LeXis podría retrasar el desarrollo de enfermedades del corazón. Para ello, les dieron a los ratones LeXis o un gen de control, y los alimentaron con una dieta de 15 semanas que consistía en alimentos ricos en sodio ycolesterol: el equivalente de ratón de las hamburguesas de comida rápida y las papas fritas. Luego, los investigadores midieron la progresión de la enfermedad cardíaca.
En la siguiente fase del estudio, los investigadores tienen la intención de confirmar los hallazgos en animales más grandes y probar la terapia en combinación con los tratamientos disponibles actualmente.
Aunque investigaciones anteriores han demostrado que los lncRNA pueden ser importantes, este es el primer estudio que muestra que podrían usarse potencialmente para tratar una enfermedad humana mediante la terapia génica. Los genes basura podrían algún día ofrecer un marco para tratar a las personas con hipercolesterolemia familiar yotras condiciones que de otro modo son muy difíciles de tratar.
Los autores del artículo son Xiaohui Wu, Zhengyi Zhang y el Dr. Tamer Sallam de UCLA; y el Dr. Peter Tontonoz, Marius Jones y David Salisbury del Instituto Médico Howard Hughes.
El estudio fue publicado en línea en la revista circulación .
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Materiales proporcionado por Universidad de California, Los Ángeles UCLA, Ciencias de la salud . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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