Los científicos del BC Children's Hospital y la Universidad de Columbia Británica han desarrollado una terapia génica que programa un tipo de célula inmunitaria llamada células reguladoras T Tregs para proteger los tejidos trasplantados del rechazo por parte del sistema inmunitario del paciente. La prueba de conceptoestudio se publica en el Revista de investigación clínica problema de impresión
"Con más investigación, Tregs podría administrarse como un medicamento vivo para prevenir el ataque inmune de las células y órganos trasplantados", dice la Dra. Megan Levings, investigadora principal del estudio. La Dra. Levings es científica del Instituto de Investigación Infantil y FamiliarCFRI en el BC Children's Hospital donde dirige el tema de investigación de Enfermedades de la Infancia, y es profesora en el Departamento de Cirugía de la Universidad de British Columbia UBC.
"Este descubrimiento emocionante es el primer paso para probar estas células en humanos sometidos a trasplante", dice el Dr. Levings.
Después del trasplante, el cuerpo del paciente a veces identifica el tejido trasplantado como extraño y monta un ataque inmune contra él. Por esta razón, la mayoría de los pacientes trasplantados deben tomar medicamentos inmunosupresores por el resto de sus vidas.
En 2014, hubo 2.433 órganos sólidos trasplantados en Canadá 1 y desde 2010-2015, se realizaron 52 trasplantes pediátricos de órganos sólidos en Columbia Británica. 2
Para este estudio, los científicos eliminaron Tregs de la sangre donada por voluntarios a los Servicios de Sangre de Canadá. Los científicos construyeron un gen que produce una proteína llamada CAR receptor de antígeno quimérico. Usaron un virus inofensivo para insertar el gen CAR en Tregs, que programó a las células para reconocer proteínas específicas que se encuentran comúnmente en la superficie de los tejidos trasplantados. El papel normal de Tregs es desactivar la respuesta inmune y prevenir una respuesta inmune a los tejidos sanos. Los científicos realizaron una serie de experimentos que probaron la modificaciónLos tregs podrían reconocer tejidos trasplantados y protegerlos del sistema inmune.
Un concepto relacionado se usa en un tipo de tratamiento contra el cáncer llamado inmunoterapia donde las células inmunes del paciente están genéticamente programadas con el gen CAR para montar una respuesta inmune contra las células tumorales.
"Tomamos este enfoque de la inmunoterapia contra el cáncer y la usamos para el propósito opuesto: desactivar las respuestas inmunitarias no deseadas", dice el Dr. Levings.
"Es una era completamente nueva en medicina, y estamos haciendo un trabajo de vanguardia aquí en BC", dice la Dra. Katherine MacDonald, la primera autora del estudio. La investigación fue la base de la tesis doctoral de la Dra. MacDonald mientras estabaun aprendiz de UBC supervisado por el Dr. Levings en CFRI.
"Con este hallazgo, abre la posibilidad de construir un gen para cualquier enfermedad en la que el sistema inmune sea hiperactivo", dice el Dr. MacDonald.
Esto incluye enfermedades autoinmunes, que se desarrollan cuando el sistema inmunitario destruye tejidos sanos como las células productoras de insulina del páncreas en la diabetes tipo 1 o las células del revestimiento intestinal en la enfermedad inflamatoria intestinal.
Los investigadores dicen que se necesita una década de trabajo adicional para desarrollar tratamientos seguros y específicos utilizando Tregs modificados.
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Materiales proporcionado por Instituto de Investigación Infantil y Familiar . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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