Se ha demostrado que una nueva técnica que utiliza células modificadas de los propios pacientes para tratar la enfermedad de Crohn es eficaz en experimentos con células humanas, y se espera que un ensayo clínico del tratamiento comience en los próximos seis meses.
Investigadores del NIHR Guy's and St Thomas 'Biomedical Research Center BRC desarrollaron la técnica mediante el estudio de glóbulos blancos extraídos de pacientes con enfermedad de Crohn y comparándolos con células de personas sanas. Sus hallazgos permitieron a los especialistas en terapia celular en elBRC para desarrollar un tratamiento que implique tomar células de pacientes y cultivarlas en un cultivo especial para que se comporten más como células de personas sanas.
La investigación, publicada en la revista Gastroenterología , muestra que esta técnica es eficaz en células humanas, lo que significa que está lista para su uso en un ensayo clínico. El ensayo Tribute propuesto probará si el tratamiento es seguro y eficaz para tratar la enfermedad de Crohn.
La enfermedad de Crohn es una afección de por vida en la que partes del sistema digestivo se inflaman gravemente, lo que provoca una variedad de síntomas como diarrea, dolor de estómago, cansancio y pérdida de peso. Se desconocen sus causas, pero se sabe que el sistema inmunológico juega un papel importante.Se estima que la afección, a menudo debilitante, afecta a unas 620.000 personas en el Reino Unido.
El profesor Graham Lord, anteriormente director del NIHR Guy's y St Thomas 'BRC, dirigió la investigación. Recientemente asumió el cargo de vicepresidente y decano de la Facultad de Biología, Medicina y Salud de la Universidad de Manchester.dijo: "Esta es la próxima frontera en la terapia celular, ya que vamos más allá del tratamiento de los síntomas de la enfermedad de Crohn y tratamos de restablecer el sistema inmunológico para abordar la afección.
"Es un verdadero tratamiento casero en el sentido de que comenzamos con la observación de células y tejidos donados por pacientes en Guy y St Thomas ', hemos desarrollado un tratamiento y ahora estamos comenzando a realizar pruebas, todo en el Trust.muestra cómo los pacientes son fundamentales para la investigación, lo que ayuda a crear un tratamiento que podría ayudar a miles de personas más ".
Rachel Sawyer, gerente de comunicaciones que tiene 50 años y vive en Anerley, en el sureste de Londres, fue diagnosticada con la enfermedad de Crohn en 2000 y tratada en Guy y St Thomas '. Aunque su condición ahora está bajo control, ella apoya a otras personas que hanCrohn's y tiene la cuenta de Twitter @Bottomline_IBD.
Ella dijo: "Una de las peores cosas para mí fue la imprevisibilidad, particularmente en lo que respecta a necesitar ir al baño a toda prisa. Tener Crohn redirige completamente su vida diaria y dificulta hacer las cosas normales que la mayoría de nosotros damos por sentado.como salir socialmente o tomar el transporte público. Incluso ahora, el miedo nunca está realmente lejos de mi mente.
"Otra cosa difícil es el estigma asociado con la enfermedad intestinal. Es difícil hablar y ser abierto al respecto, incluso con familiares y amigos. En ocasiones, la vida me resultó muy aislada y desafiante, y eso es algo que muchas personas con la experiencia de Crohn, independientemente de si fueron diagnosticados hace años o el mes pasado. Para las personas diagnosticadas jóvenes, puede afectar los años formativos de su vida.
"Cualquier cosa que pueda ayudar a las personas con enfermedad de Crohn a tener la confianza para salir y volver a ser las personas que estaban destinadas a ser sería un cambio de juego".
Los investigadores encontraron que los glóbulos blancos especializados llamados células T reguladoras de los pacientes de Crohn producían menos de una proteína específica del intestino llamada integrina α4β7 que las células T reguladoras de personas sanas. En colaboración con los especialistas de NIHR Guy's y St Thomas 'BRC's AdvancedPlataforma de Fabricación de Terapias, desarrollaron una técnica de terapia celular basada en estos hallazgos.
Esta técnica implica el desarrollo de células de pacientes con enfermedad de Crohn con una molécula llamada RAR568, que restablece niveles saludables de integrina α4β7. Luego, las células se devuelven a los pacientes mediante infusión intravenosa.
El Dr. Peter Irving, gastroenterólogo consultor y coautor del artículo, dijo: "Si bien los tratamientos disponibles para la enfermedad de Crohn han aumentado en los últimos años, solo funcionan en algunos pacientes. Además, los tratamientos tienen efectos secundarios potencialmente gravesen algunos pacientes. Esta investigación allana el camino para un ensayo de uso de las propias células de los pacientes para tratar la enfermedad de Crohn y esperamos poder ofrecer a las personas la oportunidad de participar en un futuro muy cercano ".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Centro de Investigación Biomédica NIHR en Guy's and St Thomas 'y King's College London . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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