Se ha desarrollado una nueva terapia prometedora para detener la enfermedad de Parkinson en la Universidad de Queensland.
El profesor asociado de la Facultad de Medicina de la UQ, Trent Woodruff, dijo que el equipo descubrió que una molécula pequeña, MCC950, detuvo el desarrollo del Parkinson en varios modelos animales.
"Hemos utilizado este descubrimiento para desarrollar candidatos a fármacos mejorados y esperamos llevar a cabo ensayos clínicos en humanos en 2020", dijo el Dr. Woodruff.
"La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en todo el mundo, con 10 millones de pacientes, cuyo control de los movimientos del cuerpo se ve afectado.
"La enfermedad se caracteriza por la pérdida de células cerebrales que producen dopamina, que es una sustancia química que coordina el control motor y se acompaña de inflamación crónica en el cerebro".
"Encontramos un objetivo clave del sistema inmunitario, llamado inflamasoma NLRP3, se ilumina en pacientes con Parkinson, con señales que se encuentran en el cerebro e incluso en la sangre".
"MCC950, administrado por vía oral una vez al día, bloqueó la activación de NLRP3 en el cerebro y evitó la pérdida de células cerebrales, lo que resultó en una función motora notablemente mejorada"
No hay medicamentos en el mercado que eviten la pérdida de células cerebrales en los pacientes de Parkinson, con las terapias actuales que se centran en controlar los síntomas en lugar de detener la enfermedad.
El profesor investigador del Instituto UQ para la Biociencia Molecular, Matt Cooper, dijo que las compañías farmacéuticas han tratado tradicionalmente de tratar los trastornos neurodegenerativos bloqueando las proteínas neurotóxicas que se acumulan en el cerebro y causan enfermedades.
"Hemos tomado un enfoque alternativo al centrarnos en las células inmunes en el cerebro llamadas microglia que pueden eliminar estas proteínas tóxicas", dijo.
"Con enfermedades del envejecimiento como el Parkinson, nuestro sistema inmunológico puede sobreactivarse, y la microglia causa inflamación y daño al cerebro".
"MCC950 efectivamente 'enfrió los cerebros en llamas', disminuyendo la actividad inflamatoria microglial y permitiendo que las neuronas funcionen normalmente"
El estudio se publica en Medicina traslacional de la ciencia y fue posible gracias al generoso apoyo de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación de Parkinson y la Fundación Shake it Up Australia, que financian investigaciones innovadoras sobre terapias para la enfermedad de Parkinson.
"Estamos extremadamente agradecidos con nuestros patrocinadores que han apoyado múltiples proyectos de investigación sobre este objetivo en UQ, y con sus donantes que apoyan la investigación médica para quienes viven con Parkinson", dijo el Dr. Woodruff.
El estudio se realizó en la Facultad de Ciencias Biomédicas y contó con la participación del Líder del Grupo UQCCR en Neurociencia Clínica, el Dr. Richard Gordon, un Investigador de Investigación Avanzado de Queensland, y el estudiante de doctorado Eduardo Albornoz.
"Los hallazgos proporcionan una nueva y emocionante visión de cómo se produce la propagación de proteínas tóxicas en la enfermedad de Parkinson y destaca el importante papel del sistema inmune en este proceso", dijo el Dr. Gordon.
"Con el apoyo financiero continuo, estamos explorando nuevas estrategias de tratamiento que incluyen la reutilización de medicamentos para atacar los mecanismos por los cuales el sistema inmunitario y el inflamasoma contribuyen a la progresión de la enfermedad".
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Materiales proporcionados por Universidad de Queensland . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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