El análisis de los datos de un ensayo clínico realizado en Vanderbilt sugiere que la estimulación cerebral profunda DBS administrada a pacientes con enfermedad de Parkinson en etapas muy tempranas desaceleró la progresión del temblor en reposo.
El estudio, publicado el 29 de junio en Neurología , es significativo porque es la primera evidencia de un tratamiento que posiblemente puede retrasar la progresión de una de las características cardinales de la enfermedad de Parkinson. Sin embargo, los autores del estudio advierten firmemente que se necesita un ensayo clínico a mayor escala en múltiples centros de investigaciónpara validar el hallazgo
"El hallazgo en torno al temblor es realmente excepcional", dijo David Charles, MD, profesor y vicepresidente de Neurología y autor principal. "Lo que sugiere es que el DBS aplicado en la etapa temprana de la enfermedad de Parkinson puede retrasar la progresión del temblor. Por quées tan notable porque no hay tratamientos para el Parkinson que hayan demostrado que retrasen la progresión de cualquier elemento de la enfermedad ".
Mallory Hacker, PhD, profesor asistente de investigación de Neurología y autor principal del estudio, analizó los datos recopilados del ensayo que comenzó en 2006, un ensayo que fue controvertido porque reclutó a pacientes con enfermedad de Parkinson en etapa temprana para cirugía cerebral DBS.en ese momento, DBS fue aprobado solo para la enfermedad de Parkinson en etapa avanzada cuando los síntomas ya no se controlaban adecuadamente con medicamentos.
Hacker ha podido investigar más a fondo esta cohorte única en los últimos años. Como parte del ensayo, los pacientes acordaron que se les quitara la medicina para la enfermedad de Parkinson, y aquellos que recibieron DBS también aceptaron apagar sus estimuladores de DBS, así quelos investigadores pudieron evaluar la progresión de su enfermedad subyacente. Estas evaluaciones de "lavado", que tuvieron una duración de siete días, ocurrieron en el Centro de Investigación Clínica VUMC cada seis meses durante un período de dos años. Un evaluador externo calificó a los pacientes, observando videos.de los pacientes que se presentaron fuera de orden cronológico y sin información sobre la asignación del tratamiento o si los pacientes estaban recibiendo o no la terapia. Esta evaluación simple ciego de las características motoras de todo el tratamiento de la enfermedad de Parkinson fue la base de la publicación de Neurology.
El grupo de DBS fue en promedio mejor en la porción de puntaje motor general que el grupo que fue tratado solo con terapia farmacológica. Sin embargo, este hallazgo no fue estadísticamente significativo porque la FDA limitó el tamaño del estudio a 30 participantes y, por lo tanto, no lo suficienteaccionado para determinar la eficacia.
"Dado que este fue el primer ensayo temprano de DBS, no se sabía si hubo síntomas motores individuales muy temprano en la enfermedad de Parkinson que DBS podría mejorar de manera más potente", dijo Hacker.
El análisis post hoc mostró que el 86 por ciento de los pacientes con terapia farmacológica desarrollaron temblor en reposo en extremidades previamente no afectadas en el transcurso del período de dos años, mientras que eso ocurrió en solo el 46 por ciento de los pacientes que habían recibido terapia DBS además de la drogaterapia. Cuatro de los pacientes con DBS tuvieron una mejoría del temblor en reposo y el temblor en reposo desapareció por completo de todas las extremidades afectadas para un paciente con DBS.
La FDA ha aprobado que Vanderbilt lidere el próximo ensayo inicial de DBS, un estudio multicéntrico de fase III a gran escala que inscribirá a 280 personas con enfermedad de Parkinson en etapa muy temprana. Diecisiete otros centros médicos de EE. UU. Han acordado participar en ese ensayo fundamental yse unió al DBS en el Grupo de estudio de la enfermedad de Parkinson en etapa temprana. Hacker se desempeña como director ejecutivo del grupo de estudio y se espera que el lanzamiento de ese estudio de Fase 3 comience en 2019.
"Este estudio sobre el temblor de Parkinson es un hallazgo increíblemente emocionante", dijo Charles. "Exige que ahora debemos realizar este ensayo aprobado por la FDA, y advertimos encarecidamente que no es hora de que los pacientes soliciten DBS para la etapa tempranaParkinson. Tenemos que llevar a cabo un gran ensayo multicéntrico y bien controlado que explore su seguridad y eficacia antes de sacar conclusiones sobre la etapa óptima de la enfermedad para considerar la terapia DBS ".
DBS generalmente se aplica en la enfermedad de Parkinson en etapa avanzada cuando los medicamentos ya no controlan adecuadamente los síntomas. En 2016, la FDA amplió las indicaciones para la cirugía de DBS para incluir a pacientes con enfermedad de Parkinson en etapa intermedia, aquellos que han tenido un diagnóstico de al menos cuatroaños y que han desarrollado complicaciones motoras que no responden bien a los medicamentos.
"El campo de la terapia DBS para la enfermedad de Parkinson se está moviendo hacia etapas más tempranas del tratamiento. Por lo tanto, debemos realizar el ensayo fundamental para garantizar la seguridad del paciente y proporcionar a la comunidad de Parkinson la mejor evidencia médica posible para guiar el tratamiento", dijo Charles.
VUMC es uno de los principales centros de DBS del mundo, donde un equipo multidisciplinario ha brindado la terapia a más de 1,000 pacientes.
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Materiales proporcionado por Centro médico de la Universidad de Vanderbilt . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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