Un equipo internacional de investigadores ha demostrado que un nuevo fármaco de molécula pequeña puede restaurar la función cerebral y la memoria en un modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer. El fármaco funciona al detener el flujo de iones tóxicos en el cerebro que se sabe que desencadena la muerte de las células nerviosas.Los científicos imaginan que este medicamento podría usarse para tratar el Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y la ELA.
"Esta es la primera molécula de fármaco que puede regular la pérdida de memoria al bloquear directamente la fuga de iones a través de las membranas de las células nerviosas", dijo Ratnesh Lal, profesor de bioingeniería en la Universidad de California en San Diego y coautor principal del estudio.
Varios estudios han relacionado la enfermedad de Alzheimer con la acumulación de dos proteínas particulares en el cerebro llamadas amiloide-beta y tau. Una teoría es que estos grupos de proteínas crean poros en las membranas de las células nerviosas que permiten que los iones entren y salgan sin control.alterar los niveles de iones dentro de las células y, a su vez, desencadenar la disfunción neuronal y la muerte celular.
El nuevo fármaco, una molécula pequeña llamada anle138b, bloquea estos poros para que no entren iones dentro y fuera de las células nerviosas. Anle138b se une a los grupos de proteínas beta amiloide y tau y desactiva los poros creados por estos grupos.
Los investigadores administraron anle138b a ratones con una predisposición genética para desarrollar una afección similar a la de Alzheimer. Los ratones tenían síntomas tales como función cerebral anormal, memoria deteriorada y niveles altos de proteínas beta amiloide o tau en el cerebro. Tratamiento con anle138b normalizadoactividad cerebral y capacidad de aprendizaje mejorada en ratones.
El estudio fue dirigido por el Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas, el Centro Médico Universitario de Gotinga, la Universidad Tecnológica de Braunschweig, el Instituto Max Planck de Química Biofísica, el Centro de Microscopía Nanoescala y Fisiología Molecular del Cerebro en Gotinga, Alemania,y la Universidad de California en San Diego. Los investigadores publicaron sus hallazgos el 5 de diciembre en Medicina Molecular EMBO .
Christian Griesinger, profesor del Instituto Max Planck de Química Biofísica y coautor principal del estudio, señaló: "El medicamento puede llegar al cerebro cuando se toma por vía oral. Por lo tanto, es fácil de administrar y estamosactualmente realizando estudios de toxicología para eventualmente poder aplicar anle138b a humanos ".
El equipo advierte que, dado que el fármaco hasta ahora solo se ha probado en ratones, no está claro qué tan bien funcionaría en humanos. "Me gustaría enfatizar que ninguno de los modelos animales actuales recapitula completamente los síntomas observados en pacientes con Alzheimer. Por lo tanto, se debe tener cuidado al interpretar dichos datos. Sin embargo, nuestro estudio ofrece evidencia de que anle138b tiene potencial para neuroprotección ", dijo André Fischer, investigador principal en el Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas y el Centro Médico de la Universidad de Gotinga, que estambién coautor principal del estudio.
Mientras que los colaboradores en Alemania realizarán estudios clínicos en pacientes humanos con enfermedades neurodegenerativas, Lal y su grupo de investigación en la Escuela de Ingeniería de la UC San Diego Jacobs están particularmente interesados en probar anle138b en una variedad de otras enfermedades que están relacionadas con el ión tóxicoflujo causado por las proteínas amiloides, incluida la diabetes, la tuberculosis y ciertos tipos de cáncer. El grupo de Lal ha realizado una amplia investigación sobre los canales de iones amiloides y su papel en estas enfermedades. "Bloquear la fuga de iones de los canales amiloides usando anle138b podría ser una terapia efectiva para variosenfermedades ", dijo Lal.
Lal se desempeña como codirector del Centro de Excelencia para Nanomedicina e Ingeniería, un subcentro del Instituto de Ingeniería en Medicina de la Universidad de California en San Diego. Su grupo de investigación también trabajará en la entrega selectiva del medicamento utilizando sus "nanobowls pendientes de patente"", que son nanopartículas guiadas magnéticamente que pueden empaquetarse con medicamentos y moléculas de diagnóstico, llevarlas a sitios particulares del cuerpo y liberarlas a pedido. Los estudios futuros se centrarán en el uso de estos nanobowls para entregar anle138b al cerebro, así como otrostejidos y órganos enfermos afectados por canales tóxicos de iones beta amiloides.
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Materiales proporcionados por Universidad de California - San Diego . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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