Un equipo médico de la unidad de quemaduras de la Ruhr-Universität Bochum y el Centro de Medicina Regenerativa de la Universidad de Módena Italia fueron los primeros en tratar con éxito a un niño que sufría daños extensos en la piel utilizando trasplantes derivados de células madre genéticamente modificadas.El niño es un niño llamado mariposa: sufre de epidermólisis ampollosa, una enfermedad genética de la piel que destruyó aproximadamente el 80 por ciento de su epidermis. Después de que todas las terapias establecidas fallaron, el equipo médico de Bochum decidió probar un enfoque experimental:piel trasplantada derivada de células madre genéticamente modificadas sobre las superficies de la herida. Gracias a la terapia exitosa, el niño ahora, dos años después del tratamiento, puede participar en la vida social y social de su familia. Los científicos publicaron su informe en Naturaleza .
condición potencialmente mortal
Epidermólisis ampollosa es el nombre científico de una enfermedad cutánea congénita que actualmente se considera incurable. Su mecanismo subyacente es un defecto en los genes formadores de proteínas que son esenciales para la regeneración de la piel. Incluso un estrés menor puede provocar ampollas, heridas ypérdida de piel con formación de cicatrices. Dependiendo de la gravedad de la enfermedad, los órganos internos también pueden verse afectados, lo que lleva a disfunciones críticas.
La enfermedad reduce significativamente la calidad de vida de los pacientes; a menudo también es potencialmente mortal, como en el caso de Hassan, el niño de siete años: cuando ingresó en la unidad de cuidados intensivos pediátricos de Katholisches Klinikum Bochum enEn junio de 2015, se perdió el 60 por ciento de su epidermis. "Sufría una sepsis severa con fiebre alta y su peso corporal había bajado a solo 17 kilogramos, una condición que amenaza la vida", dijo el Dr. Tobias Rothoeft, consultor de la Universidad de NiñosHospital de Katholisches Klinikum Bochum, señala. Todos los enfoques de terapia conservadora y quirúrgica fallaron.
Primero en el mundo: Nuevo concepto de terapia para grandes defectos de la piel
Debido al mal pronóstico, el equipo de pediatras y cirujanos plásticos con sede en Bochum, en colaboración con el profesor Dr. Michele De Luca del Centro de Medicina Regenerativa de la Universidad de Módena, optó por una terapia experimental: el trasplante de genéticamente modificadocélulas madre epidérmicas. Obtenidas del paciente mediante biopsia de piel, estas células madre se procesaron en Módena. Los investigadores transfirieron el gen intacto a las células madre adquiridas. Durante este proceso, se desplegaron los llamados vectores retrovirales, es decir, partículas de virus que habían sido específicamentemodificado para la transferencia de genes.
Las células madre genéticamente modificadas se cultivaron en un laboratorio de sala limpia y posteriormente se convirtieron en trasplantes transgénicos. Después de obtener el permiso de los padres, las aprobaciones de las autoridades y la certificación de los quirófanos en Bergmannsheil como instalación de ingeniería genética, el trasplante siguió adelante.
Ochenta por ciento de la superficie corporal trasplantada
En el Departamento de Cirugía Plástica en Bergmannsheil, los trasplantes se aplicaron en los brazos y piernas del niño, toda la espalda, los flancos y también parcialmente en el estómago, el cuello y la cara ". En general, se utilizaron 0,94 metros cuadrados de epidermis transgénicatrasplantado al paciente joven para cubrir todos los defectos, representando el 80 por ciento de toda la superficie de su cuerpo ", dice el profesor asociado Dr. Tobias Hirsch, consultor jefe del departamento de cirugía plástica.
Tras el primer trasplante en octubre de 2015, la condición del paciente comenzó a mejorar. Las células madre transgénicas formaron una nueva epidermis con proteínas de unión intactas en todas las áreas trasplantadas. La integración del gen intacto a través de la transferencia de genes retrovirales en el genoma de la epidermislas células madre habían tenido éxito y se demostró que eran estables.
Excelente resultado del tratamiento
En febrero de 2016, el paciente fue dado de alta. Hoy, casi dos años después de que se inició la terapia experimental, piel resistente al estrés de alta calidad con película hidrolipídica intacta, así como la formación temprana de cabello. No han aparecido contracturas cicatriciales enáreas trasplantadas. Hassan asiste nuevamente a la escuela y participa activamente en la vida social de su familia.
Según el equipo médico internacional, Hassan es el primer paciente en el mundo que ha sido tratado con trasplantes de piel de células madre epidérmicas transgénicas en un área de superficie corporal grande. "Este enfoque tiene un enorme potencial para la investigación y el desarrollo de nuevas terapias para eltratamiento de la epidermólisis ampollosa, así como de otras enfermedades y traumatismos que causan grandes defectos de la piel ", dice Tobias Hirsch.
Debido a su gran escala, el caso se considera único a nivel mundial. "Trasplantar el 80 por ciento de la piel y proporcionar atención médica intensiva al paciente durante un período de ocho meses fue extremadamente difícil", señalaron Tobias Rothoeft y Tobias Hirsch"La estrecha colaboración entre los departamentos de Bochum y la experiencia de la Universidad de Módena ha sido la clave del éxito. Esto nos enorgullece mucho".
médicos basados en Bochum involucrados en la terapia
Los médicos de Bochum que participaron en la terapia son el Profesor Asociado Dr. Tobias Hirsch en la Ruhr-Universität Bochum, Consultor Jefe del Departamento de Cirugía Plástica y Unidad de Quemaduras en Bergmannsheil director: Prof Dr. Marcus Lehnhardt; tambiéncomo el Dr. Tobias Rothoeft y el Dr. Norbert Teig, Consultores del Hospital de Niños de la Universidad de Katholisches Klinikum Bochum director: Prof Dr. Thomas Lücke.
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Materiales proporcionado por Ruhr-Universidad Bochum . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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