Investigadores de la Universidad George Washington GW, la Universidad de Perugia y la Universidad de Roma han descubierto un nuevo fármaco potencial para tratar y detener la progresión de la fibrosis quística. La timosina α1 Tα1 es una nueva molécula terapéutica única:terapia basada en la que no solo corrige defectos genéticos y tisulares, sino que también reduce significativamente la inflamación observada en pacientes con fibrosis quística.
"En este momento existen múltiples tratamientos para la fibrosis quística, y aunque estos han mejorado drásticamente la esperanza de vida, todavía hay una esperanza de vida de unos 40 años para los pacientes. Ningún tratamiento puede ser independiente", dijo Allan L. Goldstein, Ph..D., Coautor del artículo y profesor emérito de la Residencia de Bioquímica y Medicina Molecular de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de GW. "Desarrollamos un tratamiento único que potencialmente puede corregir el defecto genético que causa la fibrosis quística y disminuir lainflamación que ocurre como resultado ".
La fibrosis quística es una enfermedad genética que causa infecciones pulmonares persistentes y limita la capacidad de respirar con el tiempo, y afecta aproximadamente a 70.000 en todo el mundo y a 30.000 solo en los EE. UU. La fibrosis quística es el resultado de mutaciones en el gen que codifica la proteína llamadaregulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística CFTR, que es importante para mantener la actividad de los canales de cloruro que afectan el equilibrio de la sal y el agua en los pulmones. Esta mutación da como resultado una proteína CFTR mal plegada y su degradación prematura conduce a una permeabilidad de cloruro alterada y una inflamación pulmonar persistente.
Goldstein y los coautores Luigina Romani, Ph.D., MD, de la Universidad de Perugia y Enrico Garaci, MD, de la Universidad de Roma "San Raffaele", ambos en Italia, publicaron sus resultados en Medicina natural . Informan que Tα1, una versión sintética de un péptido natural aislado por primera vez del timo, corrige los múltiples defectos tisulares encontrados en los pulmones y el intestino delgado en un modelo de ratón de fibrosis quística, así como los defectos en el CFTRvisto en células aisladas de pacientes con fibrosis quística. Tα1 no solo reduce significativamente la inflamación observada en la fibrosis quística, sino que también aumenta la maduración, estabilidad y actividad de CFTR. Debido a esta acción de dos frentes, Tα1 ofrece un fuerte potencial para ser unmolécula de agente terapéutico para tratar y detener la progresión de la fibrosis quística.
Goldstein y sus colegas aislaron y caracterizaron por primera vez el Tα1 como un modificador de la respuesta biológica con una potente actividad inmunoterapéutica en 1979. Esta investigación se realizó en gran parte en GW. Aunque el péptido se produce en pequeñas cantidades en varios tejidos linfoides y no linfoides periféricos, las concentraciones más altas de Tα1 se encuentran en el timo. Tα1, cuyo nombre comercial es Zadaxin, ha sido aprobado para uso clínico durante más de 15 años en 35 países en el tratamiento de pacientes con infecciones virales, enfermedades de inmunodeficiencia, neoplasias y VIH /SIDA. Aunque actualmente no está disponible en los EE. UU., Tiene un excelente perfil de seguridad y no induce los efectos secundarios y las toxicidades comúnmente asociadas con la mayoría de los agentes inmunomoduladores.
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Materiales proporcionados por Universidad George Washington . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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