Un equipo de investigación dirigido por Yale utilizó una nueva estrategia de edición de genes para corregir mutaciones que causan talasemia, una forma de anemia. Su técnica de edición de genes proporcionó correcciones a las mutaciones y alivió la enfermedad en ratones, dijeron los investigadores. El hallazgo podría conducir aa estudios de una terapia génica similar para tratar a personas con trastornos sanguíneos hereditarios.
El estudio fue publicado el 26 de octubre por Comunicaciones de la naturaleza .
Las técnicas de edición genética tienen el potencial de tratar los trastornos sanguíneos que se presentan en familias, como la talasemia y la anemia falciforme, pero su aplicación se ha limitado en gran medida a las células en un laboratorio y no a los animales vivos. Para lograr la edición genética en ratones con talasemia, profesor de radiología terapéutica y de genética Peter M. Glazer, MD y sus coautores desarrollaron un enfoque alternativo utilizando una combinación novedosa de nanopartículas, piezas sintéticas de ADN y una simple inyección intravenosa.
El equipo de investigación interdisciplinario identificó una proteína derivada de la médula ósea que tiene la capacidad de activar las células madre, las células que responden mejor a la edición de genes. Combinaron la proteína con moléculas sintéticas, conocidas como PNA, que imitanADN y se unen al gen objetivo para formar una triple hélice. Esto desencadena los propios procesos de reparación de la célula para reparar la mutación que causa la enfermedad.
El equipo utilizó nanopartículas, desarrolladas en el laboratorio de Mark Saltzman, profesor de ingeniería biomédica, para transportar los PNA a la mutación objetivo en ratones. El paso final fue usar una inyección IV para administrar el paquete de edición de genes.
Los investigadores encontraron que la técnica corrigió la mutación a tal grado que los ratones ya no tenían síntomas de talasemia. Después de 140 días, probaron los niveles de hemoglobina en los animales y descubrieron que eran normales.
"El resultado fundamental aquí es que con las nanopartículas que contienen PNA, junto con la plantilla de ADN y la simple infusión IV de moléculas, logramos una edición genética suficiente para curar eficazmente la anemia en ratones que tenían talasemia", dijo Glazer.
Además, debido a que el equipo de investigación usó pequeños fragmentos de ADN que se produjeron químicamente, esta técnica evitó el tipo de resultados no deseados que otras técnicas, como CRISPR, pueden causar cuando alteran el genoma ". Demostramos que tenemos un nivel extremadamente bajoefectos de destino ", observó Glazer.
Dijo que si la estrategia resulta efectiva en estudios clínicos, podría conducir al desarrollo de la terapia génica para personas con talasemia y potencialmente enfermedad de células falciformes y otros trastornos hereditarios de la sangre, dijo. "Podríamos corregir suficientes células para que los individuos noanémico más. Podríamos lograr una cura sintomática "
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Yale . Original escrito por Ziba Kashef. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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