Los científicos muestran por primera vez que un tipo más nuevo de CRISPR, llamado edición de bases, puede curar de manera segura la fibrosis quística en células madre derivadas de pacientes.
Mientras que la herramienta de edición del genoma CRISPR / Cas9, desarrollada en 2012, corta una mutación de un gen y la reemplaza con una pieza genética, un tipo más nuevo de CRISPR, llamado edición de base, puede reparar una mutación sin cortar el ADNPor lo tanto, la edición del genoma usando el editor de bases se considera más segura Los científicos de los grupos de investigación de Hans Clevers Instituto Hubrecht y Jeffrey Beekman UMC Utrecht muestran por primera vez que esta edición de bases puede curar de manera segura la fibrosis quística en las células madrederivado de pacientes. Los resultados de este estudio fueron publicados en Célula madre celular el 20 de febrero.
En 2018 se desarrolló una nueva enzima CRISPR que hace que la técnica CRISPR sea más precisa y menos propensa a errores, según los biólogos Maarten Geurts Instituto Hubrecht y Eyleen de Poel UMC Utrecht. Maarten: "En CRISPR / Cas9 tradicionalLa edición del genoma de un fragmento específico de ADN se corta, lo que da como resultado daños en el ADN. Esto se hace con el objetivo de que la célula repare este corte utilizando un fragmento de ADN 'sano' hecho en laboratorio. Sin embargo, en la nueva técnica CRISPR, llamadaedición base, la parte Cas se altera de tal manera que ya no crea un corte, pero aún detecta la mutación, por lo que, en lugar de crear un corte y reemplazar el ADN defectuoso, la mutación se repara directamente en el sitio, lo que hace queuna herramienta de edición del genoma más efectiva ". La investigación actual muestra que esta nueva versión de CRISPR / Cas9 se puede aplicar de manera segura y efectiva en células madre humanas.
Miniguts
La fundación Hubrecht Organoid Technology y el UMC Utrecht han generado un biobanco compuesto por organoides intestinales. Estas son pequeñas versiones del intestino, que se establecen en el laboratorio utilizando las células madre de los pacientes con fibrosis quística FQ. Se utilizan los minigutspara el modelado de enfermedades y el desarrollo de nuevas terapias. El biobanco se creó junto con muchos centros de FQ en toda Europa y la Fundación Holandesa de FQ NCFS. En este estudio, los miniguts se utilizaron para probar si la nueva técnica de edición de bases puede seraplicado en células madre humanas. Maarten explica cómo funciona exactamente esto: "La FQ es causada por un error, una mutación, en el gen CFTR que conduce al mal funcionamiento del gen. Como consecuencia, el moco en muchos órganos, incluidos los pulmones,está menos hidratado, lo que genera acumulación de moco y falla orgánica. Con la nueva técnica de edición de bases, la mutación en el gen CFTR puede detectarse y repararse sin crear más daño en el genoma ".
Aunque esta investigación muestra que esta nueva herramienta CRISPR es efectiva en el laboratorio, esto no significa que los pacientes ya puedan beneficiarse de ella. Eyleen: "Esta investigación representa un gran paso hacia la reparación genética de enfermedades en pacientes. Sin embargo, unLa gran pregunta que queda es cómo administrar la enzima CRISPR a los órganos apropiados del paciente. La fibrosis quística también podría no ser la enfermedad más adecuada para tratar con CRISPR, ya que muchos órganos se ven afectados por la enfermedad. Actualmente, las primeras aplicaciones médicascon la edición de genes CRISPR están mostrando efectos clínicos impresionantes en enfermedades que afectan a un solo órgano o tejido, como la anemia de células falciformes. Se necesita más investigación antes de que el editor base pueda usarse para la aplicación clínica. Sin embargo, en parte debido a este estudio, elLas primeras aplicaciones clínicas ya pueden ocurrir en los próximos cinco años.
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Materiales proporcionado por Instituto Hubrecht . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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