Los ratones ciegos han mostrado una mejora significativa en la visión después de someterse a una nueva terapia génica desarrollada por un equipo de científicos japoneses.
Los resultados se publicaron el 24 de enero en Comunicaciones de la naturaleza .
Este nuevo método es una estrategia alternativa de suplementación génica, que consiste en suplementar el gen defectuoso, como los que pueden conducir a la degeneración retiniana hereditaria, con uno sano. El gen sano se administra a través del virus adenoasociado AAVSin embargo, el virus solo puede contener un pequeño gen sano, y la gran mayoría de los pacientes con defectos en un gen más grande no pueden ser tratados con este método.
"Para superar este problema, desarrollamos una única plataforma de terapia génica AAV que permite el reemplazo local de una secuencia mutada con su contraparte sana que puede tratar casi cualquier mutación", dijo Koji Nishiguchi, coautor del artículo y profesor asociadoen el Departamento de Medicina Oftálmica Avanzada de la Facultad de Medicina de Graduados de la Universidad de Tohoku.
La única plataforma de terapia génica AAV combina la tecnología CRISPR-Cas9 con la unión final mediada por micro-homología. Estas dos cosas actúan esencialmente como tijeras genéticas y pegamento genético respectivamente. Los investigadores pueden apuntar a un gen defectuoso específico, cortarlo y pegarlo en unreemplazo saludable
En ratones ciegos, este enfoque rescató aproximadamente el 10% de los fotorreceptores, lo que resultó en una mejor sensibilidad a la luz y un aumento de la actividad visual. La mejora en la visión fue aproximadamente el mismo resultado que puede producir la suplementación genética.
"Al tratar a los ratones cegados por la degeneración hereditaria de la retina con el nuevo tratamiento, mostramos que se puede lograr una restauración visual robusta a un nivel similar al mediado por la suplementación genética convencional, asegurando su potencial para la aplicación clínica", dijo Nishiguchi ".La plataforma allana el camino para el tratamiento de pacientes con mutaciones en genes más grandes, que comprenden la gran mayoría de aquellos con degeneración retiniana hereditaria. Además, se puede aplicar un enfoque similar para tratar casi cualquier condición hereditaria ocular y no ocular ".
Ahora, los investigadores están aplicando la nueva plataforma de edición del genoma para desarrollar una terapia para pacientes humanos con retinitis pigmentosa, un grupo de condiciones raras que pueden causar pérdida de visión periférica y dificultad para ver de noche. Se enfocarán en mutaciones comunes entre pacientes quepermanecen intratables con la terapia génica convencional. El equipo de Nishiguchi planea someterse a una terapia en un ensayo clínico ya en 2025.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Tohoku . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cita esta página :