Equipos de investigadores de Charité - Universitätsmedizin Berlin y la Universidad Médica de Innsbruck han desarrollado un nuevo concepto terapéutico para el tratamiento de la epilepsia del lóbulo temporal. Representa una terapia génica capaz de suprimir las crisis en su lugar de origen a pedido.demostrado que es efectivo en un modelo animal, el nuevo método ahora estará optimizado para uso clínico. Los resultados de esta investigación se han publicado en Medicina Molecular EMBO .
La epilepsia afecta a aproximadamente 5 millones de personas en Europa. El trastorno se caracteriza por la activación recurrente y sincronizada de grupos de células nerviosas. La propagación de estas descargas eléctricas interrumpe la función cerebral normal y produce una crisis epiléptica. La forma más común de epilepsia esconocida como epilepsia del lóbulo temporal TLE, que se caracteriza por convulsiones que se originan en los lóbulos temporales. Las consecuencias a largo plazo de TLE pueden incluir problemas de memoria, así como problemas de aprendizaje y control emocional. Además, la calidad de vida de los pacientes con TLE se ve gravemente afectadapor restricciones en su capacidad para trabajar, conducir un automóvil o hacer deporte, lo que se ve agravado por el hecho de que los medicamentos utilizados para tratar a los pacientes con TLE a menudo no pueden controlar adecuadamente el trastorno, pero aún están asociados con efectos secundarios graves.grupo de pacientes, la extirpación quirúrgica del lóbulo temporal con frecuencia sigue siendo la única alternativa de tratamiento. Sin embargo, este tratamiento esasociado con resultados cognitivos adversos y no garantiza que los pacientes permanecerán libres de convulsiones.Trabajando junto al Prof. Dr. Christoph Schwarzer Departamento de Farmacología de la Universidad de Medicina de Innsbruck, la Prof. Dra. Regine Heilbronn Directora del Instituto de Virología en el Campus Benjamin Franklin de Charité desarrolló un nuevo concepto terapéutico para el TLE resistente a los medicamentos.
El nuevo método de tratamiento se basa en la terapia génica dirigida. Esta técnica implica la entrega selectiva de un gen específico a las células nerviosas dentro del área del cerebro desde donde se originan las convulsiones epilépticas. El gen proporciona a las células la información necesaria para sintetizardinorfinas. Estos son péptidos producidos naturalmente que modulan la actividad neuronal. Una vez que el gen ha sido entregado a las células nerviosas, permanece allí permanentemente. Las células comienzan a producir y almacenar dinorfinas. Explicando el mecanismo de acción de la nueva técnica, dice el profesor Schwarzer: "La estimulación de alta frecuencia de las células nerviosas, como la que se ve al comienzo de una convulsión, da como resultado la liberación de dinorfinas almacenadas. La dinorfina amortigua la transducción de señales y, como resultado, la convulsión epiléptica no se propaga".el neurobiólogo y experto en epilepsia continúa agregando: "Como las células solo liberarán esta sustancia cuando sea necesario, este tipo de terapia génica se conoce como 'liberación bajo demanda'".
Utilizando un modelo animal, los investigadores pudieron demostrar que esta terapia génica es capaz de suprimir las crisis epilépticas durante varios meses. La reducción de las crisis también significó el alivio de sus efectos adversos sobre la memoria y el aprendizaje. Además, no se han observado efectos secundarioshasta ahora. Esto se debe probablemente a la liberación específica de sitio de dynorphin y su corta duración de acción. Gracias a la entrega a demanda de la sustancia, tampoco hubo evidencia de tolerancia a los medicamentos. Los investigadores luego probaron su nuevoconcepto de tratamiento utilizando muestras de tejido obtenidas de pacientes con epilepsia. Lo hicieron con gran éxito, ya que se demostró que la dinorfina reduce significativamente la gravedad y la frecuencia de la actividad de las células nerviosas sincronizadas en el tejido epiléptico humano.
"Los resultados de nuestro estudio son alentadores, lo que nos lleva a esperar que este nuevo concepto terapéutico también pueda tener éxito en humanos", dice el profesor Heilbronn. "Como vehículo de transporte para administrar el gen de dinorfina, estamos utilizando un virus conocidocomo 'virus adenoasociado'. Se ha aprobado su uso en humanos y se considera seguro. "El profesor Heilbronn y el profesor Schwarz esperan que esta nueva terapia génica esté disponible para uso clínico lo más rápido posible".actualmente trabajando en el vector viral que transporta el gen a su destino, con el fin de optimizarlo para su uso en humanos ", explica el profesor Heilbronn." Nuestro objetivo es tener esta terapia génica lista para su primer uso en un ensayo clínico ensolo unos pocos años ". Si se demuestra que el tratamiento es efectivo, este tratamiento único ofrecería una alternativa real a los pacientes en los que fallan los fármacos TLE.
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Materiales proporcionado por Charité - Universitätsmedizin Berlín . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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