La terapia génica es prometedora para una de las causas más comunes de ceguera. Los datos presentados hoy muestran que seis pacientes con degeneración macular DMAE húmeda relacionada con la edad, hasta ahora, han pasado al menos seis meses sin necesidad de inyecciones continuaspara controlar una enfermedad que generalmente requiere tratamiento cada cuatro o seis semanas. Los investigadores dicen que la esperanza es que la terapia génica libere a los pacientes de inyecciones oculares casi mensuales al ofrecer un posible tratamiento "único". No se trata solo de conveniencia;un tratamiento más consistente también puede ayudar a las personas a mantener una mayor visión.
"Esto es un cambio de paradigma potencial", dijo el investigador principal, Szilárd Kiss, MD, director de Investigación Clínica y jefe del Servicio de Retina en el Departamento de Oftalmología del Colegio Médico Weill Cornell en la ciudad de Nueva York. "Es el próximo salto revolucionario".en el tratamiento de la AMD. Cuando piensas en qué es ciencia ficción y qué es la realidad científica; la terapia génica para la AMD se está convirtiendo en una realidad clínica ".
El Dr. Kiss espera que una terapia génica para la AMD húmeda esté disponible en los próximos tres a cinco años, dependiendo de los resultados de más estudios clínicos y aprobaciones regulatorias.
La AMD es la causa más común de pérdida de visión y ceguera en los estadounidenses mayores de 50 años, afectando a aproximadamente 2.1 millones de personas en todo el país; un número que se espera que explote a medida que la población envejece. La AMD es una enfermedad ocular degenerativa que ocurre cuando parte de la retinaestá dañado. El daño ocurre cuando se forman nuevos vasos sanguíneos débiles detrás de la retina en la parte posterior del ojo. Estos vasos anormales gotean, causando cicatrices y matando las células que nos permiten ver.
El primer salto revolucionario en el tratamiento de AMD ocurrió hace poco más de una década, con la introducción de un nuevo medicamento llamado terapia anti-VEGF. Fue el primer tratamiento para inhibir la formación de esos vasos sanguíneos nuevos y dañinos, permitiendo más de90 por ciento de los pacientes para mantener su visión, de acuerdo con ensayos clínicos.
Sin embargo, en el mundo real, el porcentaje real es más cercano al 50 por ciento. Una de las razones principales es que los pacientes no reciben tratamiento. Esto se debe a que la mayoría de las personas con AMD deben ir al consultorio del oftalmólogo cada cuatro u ocho semanas para recibir una inyección directamenteen su ojo a menudo en ambos ojos. Este puede ser un horario difícil de mantener para muchos pacientes de edad avanzada que luchan con otras enfermedades y dependen de otros para llevarlos a sus visitas al oftalmólogo. También es insostenible para el sistema de salud. Solo el año pasado, oftalmólogos realizaron más de 8 millones de inyecciones anti-VEGF en los Estados Unidos.
Los investigadores han estado buscando una mejor alternativa a las inyecciones mensuales casi desde el momento en que se introdujeron los anti-VEGF. La terapia génica está emergiendo como una de las alternativas más prometedoras para el tratamiento anti-VEGF a largo plazo.
El objetivo de la investigación del Dr. Kiss es desarrollar una terapia génica que permita al ojo hacer su propia medicina anti-VEGF. La terapia génica ideal se administraría no a través de un procedimiento quirúrgico en un quirófano, sino a través de una inyecciónen el ojo que se puede hacer en el consultorio del médico, al igual que el tratamiento de rutina anti-VEGF se realiza hoy.
Para hacer esto, el Dr. Kiss y sus colegas han desarrollado un vector de próxima generación que puede insertar en las células del ojo, material genético que hace que una molécula sea similar a un medicamento anti-VEGF ampliamente utilizado llamado aflibercept. Una vez dentro de las células, la secuencia de ADN comienza a producir la proteína aflibercept.
"En lugar de tomar un vil de aflibercept e inyectarlo en el ojo, su ojo produce el aflibercept", explicó el Dr. Kiss. "El objetivo es un tratamiento potencialmente único. Es posible que necesite un refuerzo de vez en cuandomientras que, pero esta terapia génica teóricamente podría durar toda la vida "
En estudios con animales, el Dr. Kiss y sus colegas han demostrado que esta terapia génica funciona tan bien como una inyección de aflibercept, con un perfil de efectos secundarios favorable y manejable.
La investigación se presentará hoy en AAO 2019, la 123ª Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología. El Dr. Kiss presentará hoy los primeros datos sobre los primeros sujetos humanos tratados. Hasta ahora, el ensayo clínico de fase 1 ha inscrito a 12 pacientesque recibieron una sola inyección de terapia génica para la DMAE húmeda. Antes del estudio, los pacientes habían recibido un promedio de 35 inyecciones anti-VEGF, un paciente tenía 109. Desde que ingresaron al ensayo de terapia génica, los pacientes no necesitaron tratamientos de rescate a través delprimeros seis meses
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Materiales proporcionado por Academia Americana de Oftalmología . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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