El método de entrega de genes no viral, bioinspirado desarrollado por investigadores de la Universidad RMIT ha demostrado ser efectivo en pruebas de laboratorio y es más seguro que los enfoques virales estándar.
Considerada ampliamente como la próxima frontera de la investigación del cáncer, la terapia génica implica la introducción de nuevos genes en las células de un paciente para reemplazar las células faltantes o que funcionan mal que causan enfermedades.
Como las células no están diseñadas para absorber genes de forma natural o cualquier material de ADN extraño, el mayor desafío para la terapia génica es introducir los genes terapéuticos en las células.
La investigación se ha centrado en el uso de sistemas de administración viral para penetrar en las células, sin embargo, los riesgos asociados con la introducción de un virus en el cuerpo han ralentizado el progreso del laboratorio a la clínica y la FDA solo ha aprobado tres terapias basadas en virus.
A pesar de ser más seguros y relativamente económicos, los métodos no virales han sido el foco de menos del 0.25% de la investigación de terapia génica debido a los resultados variables.
El investigador principal, el Dr. Ravi Shukla, dijo que abordar la brecha en los métodos no virales adecuados sería un paso clave para sacar las terapias genéticas del laboratorio y llevarlas a las clínicas.
"Un método no viral eficaz sería más seguro para los pacientes y podría reducir significativamente el tiempo y los gastos involucrados en llevar nuevos tratamientos al mercado", dijo.
"Ahora hemos probado con éxito una alternativa no viral que podría permitirnos evitar los riesgos involucrados en los métodos virales y ayudar a liberar todo el potencial de la terapia génica".
Shukla y su equipo desarrollaron el nuevo método no viral utilizando Metal Organic Frameworks MOF, nanomateriales increíblemente versátiles y súper porosos que se pueden usar para almacenar, separar, liberar o proteger casi cualquier biomolécula.
La investigación es apoyada por la Organización de Investigación Científica e Industrial de la Commonwealth CSIRO que desarrolló una tecnología para fabricar cantidades de MOF a escala industrial.
Utilizado predominantemente para fines industriales o químicos, las aplicaciones biológicas de los MOF están ganando terreno cada vez más y estos últimos hallazgos muestran que tienen un excelente potencial en la terapia génica no viral.
Los investigadores utilizaron un subtipo MOF conocido por sus propiedades biocompatibles y biodegradables para transportar el ADN a una célula.
Se descubrió que el método de administración basado en MOF es eficaz en las células de cáncer de próstata y abre la puerta al tratamiento del cáncer de pulmón y de mama, así como a otras enfermedades genéticas.
La investigadora de doctorado Arpita Poddar, que trabajó con Shukla en el descubrimiento, dijo que los hallazgos fueron el primer paso para abrir una línea de investigación que hasta ahora se ha descuidado.
"Ahora que tenemos una prueba de concepto, podemos investigar otras aplicaciones, incluso en transgenómica, implantes e incluso mejoras de cultivos", dijo.
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Materiales proporcionado por Universidad RMIT . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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