Un nuevo ensayo clínico realizado en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio descubrió que un medicamento genérico rentable funciona tan bien como un medicamento más costoso para preservar la función cardiovascular en niños con distrofia muscular de Duchenne DMD.
Los resultados de esta prueba multicéntrica están en la actualidad Revista de la Asociación Americana del Corazón .
Los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio compararon la espironolactona y la eplerenona, dos medicamentos diuréticos ahorradores de potasio que generalmente se usan para tratar la presión arterial alta y ayudar a controlar la insuficiencia cardíaca. En su trabajo anterior, el equipo demostró que la dosis más baja de eplerenona esmejor que el placebo para proteger el corazón en niños con DMD.
"Aunque funciona bien, la preocupación con la eplerenona es que es más costosa y menos disponible en todo el mundo", dijo el Dr. Subha Raman, cardiólogo y profesor de Ohio State que dirigió la investigación. "La espironolactona está más comúnmente disponible y puedecuestan aproximadamente un 75% menos, por lo que es más accesible para todos los que podrían beneficiarse "
Para realizar su ensayo, los investigadores inscribieron a 52 niños con DMD entre las edades de 12 y 18 años en siete centros médicos académicos en todo el país. Todos los niños comenzaron con una función cardíaca preservada. Después de la imagen cardíaca basal, los participantes fueron asignados al azar para recibir50 mg de eplerenona o espironolactona por vía oral una vez al día durante un año. Ni los pacientes ni los investigadores sabían qué fármaco se les asignó.
Al final de los 12 meses, la función cardíaca se mantuvo estable en ambos grupos, lo que significa que no hubo cambios en la apariencia del tejido del músculo cardíaco ni en la capacidad de bombeo. El equipo informó que la estabilización parecía mejor en este estudio usando una dosis más alta en comparación conun estudio previo de dosis bajas. Es importante destacar que la función renal y pulmonar también se mantuvo estable en ambos grupos, y nadie experimentó efectos secundarios graves, como los altos niveles de potasio.
"Estos hallazgos respaldan la terapia temprana como un tratamiento seguro y efectivo para retrasar la progresión del daño cardíaco en pacientes con alto riesgo genético de enfermedad muscular cardíaca, como aquellos con DMD. La anormalidad genética casi siempre avanza al daño muscular cardíaco que esuna causa principal de muerte en niños con DMD. Comenzar el tratamiento antes del primer indicio de daño, aunque se puede mantener la función cardíaca, podría tener un impacto significativo en la calidad y cantidad de vida ", dijo Raman.
DMD es un trastorno genético en el que el cuerpo carece de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. Hace que los músculos esqueléticos y cardíacos se degeneren y debiliten rápidamente. La DMD afecta predominantemente a hombres. La mayoría de los pacientes sobreviven a los 20 años o30 s.
"Este trabajo avanzará en la forma en que los médicos cuidan a los niños pequeños con DMD. En lugar de simplemente tratar el daño inevitable como viene, ahora podemos retrasar significativamente, y tal vez algún día prevenir, la insuficiencia cardíaca en DMD", dijo el Dr.K. Craig Kent, decano de la Facultad de Medicina. "La pasión de la Dra. Raman por este trabajo es admirable. El compromiso de su equipo con esta investigación es un gran ejemplo de la misión del Centro Médico Wexner del Estado de Ohio de mejorar la vida y ayudar a las personas a mantenerse productivas y saludables.en casa."
Los muchos años de investigación de Raman se inspiraron en Ryan Ballou, de 32 años, de Pittsburgh, un joven con DMD que, junto con su padre, comenzó BallouSkies para crear conciencia y financiar la investigación de Raman sobre la enfermedad cardíaca en pacientes con distrofia muscular.BallouSkies, los Institutos Nacionales de Salud y el Proyecto para Padres Distrofia Muscular apoyaron financieramente este estudio.
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Materiales proporcionado por Centro médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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