La epidemia de obesidad afecta a casi 500 millones de personas en todo el mundo, muchos de ellos niños. Las enfermedades relacionadas con la obesidad, como enfermedades cardíacas, derrames cerebrales, diabetes tipo 2 y cáncer, son la principal causa de muerte prevenible. La obesidad es causada por causas genéticas y ambientales.factores que confunden el desarrollo de medicamentos eficaces contra la obesidad, que exhiben efectos severos fuera del objetivo. En un estudio publicado hoy en Investigación del genoma los investigadores desarrollaron una terapia génica que reduce específicamente el tejido adiposo y revierte la enfermedad metabólica relacionada con la obesidad en ratones obesos.
Para superar los efectos secundarios de los medicamentos actuales contra la obesidad, los investigadores Jee Young Chung y sus colegas desarrollaron una terapia específica de silenciamiento génico contra un gen del metabolismo de los ácidos grasos Fabp4 . Los investigadores utilizaron un sistema de interferencia CRISPR en el que la proteína Cas9 catalíticamente muerta y el ARN guía único se dirigieron a adipocitos blancos con un péptido de fusión específico de tejido. El complejo se internaliza con poca toxicidad para las células y, tras la internalización, el complejo de la molécula disminuyeexpresión de Fabp4 y reduce el almacenamiento de lípidos en los adipocitos. Demostrando que este método de administración funciona bien en las células, Chung y sus colegas probaron su terapia en ratones obesos. Los ratones fueron alimentados con una dieta alta en grasas que conduce a la obesidad y resistencia a la insulina. Fabp4 la represión resultó en una reducción del 20% del peso corporal y mejoró la resistencia a la insulina y la inflamación después de solo seis semanas de tratamiento. Se observaron mejoras sistémicas adicionales, incluida una reducción en la deposición de lípidos grasos en el hígado y una reducción de los triglicéridos circulantes.
El tratamiento estándar aprobado por la FDA actual mostró solo el 5% de la pérdida de peso corporal después de un año de tratamiento en humanos. Sin embargo, aunque esta terapia muestra resultados prometedores en ratones, se requieren más estudios antes de que pueda usarse en el tratamiento clínico contra humanosEs importante destacar que este trabajo destaca los avances en la tecnología de edición de genes de precisión, que se puede traducir a otros tipos de terapias.
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Materiales proporcionados por Prensa de laboratorio Cold Spring Harbor . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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