Un fármaco en investigación para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes se muestra prometedor en ensayos clínicos para impactar los biomarcadores de la enfermedad en pacientes, informaron investigadores de la Facultad de Medicina de UConn en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología en Amsterdam esta semana.
Para la rara y dolorosa enfermedad de los glóbulos rojos, que afecta la circulación sanguínea, los datos preclínicos de laboratorio ya habían iluminado el potencial del medicamento experimental IMR-687 para reducir tanto la anemia falciforme como los bloqueos de los vasos sanguíneos. El medicamentose demostró que reduce a estos dos culpables principales que provocan el dolor debilitante de la enfermedad de células falciformes, el daño a los órganos y la mortalidad temprana de los pacientes, que tienen una expectativa de vida promedio de 40 años. Es por eso que el medicamento recibió la designación de medicamento huérfano de EE. UU., EE. UU.Designación pediátrica rara y designación acelerada por la Administración de Alimentos y Medicamentos FDA.
Después de 13 semanas de pruebas en su ensayo clínico actual, el inhibidor de la fosfodiesterasa 9 PDE9 administrado por vía oral una vez al día en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes está demostrando la tolerabilidad y la capacidad de afectar a los biomarcadores de glóbulos rojos y blancosde la enfermedad, dice el Dr. Biree Andemariam, investigador principal del ensayo clínico, profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de UConn y director del Instituto de células falciformes de Nueva Inglaterra en UConn Health.
"Estos datos iniciales de la Fase 2a demuestran el potencial de IMR-687 para impactar significativamente los biomarcadores clave asociados con la patología de esta enfermedad grave", dice ella.
Un biomarcador es un indicador medible de una condición biológica, a menudo evaluado para examinar procesos biológicos normales, procesos patogénicos o respuestas farmacológicas a una intervención terapéutica.
El ensayo clínico está evaluando la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de las dosis crecientes de IMR-687 administradas una vez al día durante 16 a 24 semanas en dos grupos de pacientes con enfermedad de células falciformes.
Los grupos de pacientes incluyen aquellos que reciben la dosis estándar actual de atención de hidroxiurea, un medicamento que ayuda a reducir la frecuencia de los episodios de dolor en pacientes con células falciformes, y aquellos que no toman hidroxiurea. Sus marcadores y calidad de glóbulos blancos y rojosde la vida también se están analizando.
A las 13 semanas, ya ha habido un aumento significativo en el porcentaje de células F, los glóbulos rojos que contienen hemoglobina fetal HbF que a menudo preceden aumentos en la HbF total. Además, ha habido una disminución correspondiente en el reticulocito absolutorecuento y el porcentaje de reticulocitos, los glóbulos rojos inmaduros producidos por la médula ósea del cuerpo, junto con una tendencia hacia un mejor dolor.
El estudio de ensayo clínico también encontró que los pacientes no tenían cambios clínicos significativos en el recuento de glóbulos blancos ni evidencia de neutropenia, una reducción en el nivel de glóbulos blancos necesarios para ayudar a combatir las infecciones.
"Los datos provisionales de la Fase 2a reflejan tendencias que podrían ser indicativas de una traducción clínica significativa de estas medidas importantes en la enfermedad de células falciformes", agrega Andemariam.
Imara Inc., el fabricante del medicamento y patrocinador del ensayo clínico, es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla nuevas terapias para la enfermedad de células falciformes y otros trastornos sanguíneos hereditarios.
"Nos alienta este análisis provisional de la Fase 2a que refuerza nuestra creencia en el potencial de IMR-687 como un único tratamiento oral, una vez al día", dijo Rahul D. Ballal, director ejecutivo de Imara. "IMR".-687 se enfoca exclusivamente en los aspectos de la enfermedad de los glóbulos rojos y los glóbulos blancos, y estamos trabajando para avanzar rápidamente en esta novedosa terapia a través del desarrollo clínico, con el objetivo de brindarla a los pacientes con SCD que necesitan opciones de tratamiento innovadoras ".
Se espera que se compartan más datos de ensayos clínicos más adelante en 2019.
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Materiales proporcionado por Universidad de Connecticut . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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