Un nuevo estudio muestra que un medicamento desarrollado en conjunto con investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana para aliviar los síntomas de una afección musculoesquelética rara es significativamente más efectivo que las terapias convencionales. Los hallazgos se publican en lanceta .
la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, o XLH, es una enfermedad que desgasta el fosfato que causa raquitismo y osteomalacia, o ablandamiento de los huesos, y puede causar baja estatura, piernas arqueadas, abscesos dentales y dolor óseo. Esta rara enfermedad genética afecta a1 de cada 20,000 personas.
Los investigadores reclutaron a 61 niños de entre 1 y 12 años en 16 centros de todo el mundo, incluidos EE. UU., Canadá, Reino Unido, Suecia, Australia, Japón y Corea. Los niños fueron asignados aleatoriamente para recibir Burosumab, un quincenalinyección aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos en abril de 2018, o terapias convencionales de tomar fosfato oral y vitamina D activa varias veces al día. El resultado primario fue la mejora del raquitismo en las radiografías, según los puntajes de los radiólogos que desconocíanen qué grupo de tratamiento estaba el participante.
Los niños fueron observados durante 64 semanas, y en 40 semanas de tratamiento, los investigadores encontraron que el 72 por ciento de los niños que recibieron Burosumab lograron una curación sustancial del raquitismo, mientras que solo el 6 por ciento de los del grupo de terapia convencional vio una curación sustancial.condujo a mayores mejoras en las deformidades de las piernas, el crecimiento, la distancia recorrida en una prueba de 6 minutos y los niveles de fósforo sérico y vitamina D activa.
"Este es el primer estudio que compara Burosumab cara a cara con la terapia convencional", dijo el investigador principal, Erik Imel, MD, profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois. "Ahora sabemos la magnitud del beneficio de Burosumab sobre elenfoque previo con terapia convencional. Esta información es crítica para que los médicos tomen decisiones de tratamiento para pacientes con XLH ".
Los investigadores planean continuar estudiando los efectos a largo plazo de Burosumab, incluido el efecto que el tratamiento de los niños tiene sobre los resultados de estatura en la edad adulta y si este tratamiento disminuirá la necesidad de cirugías para corregir las piernas arqueadas.
Burosumab bloquea una proteína llamada factor de crecimiento de fibroblastos 23 que fue descubierta originalmente por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana. Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. comercializa Burosumab en colaboración con Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. y su filial europea, KyowaKirin International PLC, bajo la marca Crysvita.
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Materiales proporcionados por Universidad de Indiana . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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