La prednisona, el estándar de atención actual utilizado para tratar a los niños con distrofia muscular de Duchenne DMD, reduce la inflamación crónica pero tiene efectos secundarios severos. La eplerenona, un medicamento para la insuficiencia cardíaca, se usa en pacientes mayores para tratar la miocardiopatía, una de las principales causas demortalidad para personas con DMD. Un nuevo medicamento en desarrollo parece combinar los efectos beneficiosos de estos medicamentos para el corazón y los músculos, al tiempo que muestra una mayor seguridad en los modelos experimentales. Este medicamento, la vamorolona, lo hace al atacar simultáneamente dos receptores nucleares importantes en la regulacióninflamación y cardiomiopatía, indica un pequeño estudio publicado en línea el 11 de febrero de 2019, en Alianza de Ciencias de la Vida .
La DMD es una enfermedad progresiva ligada al cromosoma X que ocurre principalmente en los hombres. Se caracteriza por una debilidad muscular que empeora con el tiempo, y la mayoría de los niños con DMD usarán sillas de ruedas cuando sean adolescentes. La DMD es causada por mutaciones en el DMD gen, que proporciona instrucciones para hacer distrofina, una proteína que se encuentra principalmente en los músculos esqueléticos, respiratorios y cardíacos.
Cardiomiopatía, un término general para enfermedades que debilitan el corazón, es la principal causa de muerte en adultos jóvenes con DMD, causando hasta el 50 por ciento de las muertes en pacientes que carecen de distrofina. Un equipo de investigación colaborativo co-dirigido por Christopher R.Heier, Ph.D., y Christopher F. Spurney, MD, del Sistema Nacional de Salud Infantil, están investigando la miocardiopatía en DMD y encuentran que la pérdida de distrofina genética proporciona "un segundo golpe" para una vía específica que empeora la miocardiopatía en modelos experimentales de DMD.
"Algunos medicamentos pueden interactuar tanto con el receptor de mineralocorticoides MR como con el receptor de glucocorticoides GR ya que estos dos objetivos farmacológicos evolucionaron a partir de un ancestro común. Sin embargo, encontramos que estos dos objetivos farmacológicos pueden desempeñar papeles claramente diferentes en el corazón y el músculo esquelético. El GR regula la inflamación muscular, mientras que la MR desempeña un papel clave en la salud del corazón ", dice Heier, profesor asistente de Children's National y autor principal del estudio." En nuestro estudio, el medicamento experimental vamorolona apunta de forma segura tanto al GR para el tratamiento crónicoinflamación y MR para tratar el corazón "
Después de evaluar la eficacia de varios tratamientos en tubos de ensayo, el equipo del estudio analizó si alguno podría mitigar los impactos negativos de la MR en la salud del corazón. Tipo salvaje y mdx los modelos experimentales se implantaron con bombas que activaron la MR. Estos modelos también recibieron un fármaco antagonista o inhibidor de MR oral diario, y eplerenona, espironolactona o vamorolona.
"Estos hallazgos tienen el potencial de ayudar a los pacientes actuales y futuros", dice Heier. "Los médicos ya recetan varios de estos medicamentos. Nuestros nuevos datos respaldan el uso de antagonistas de MR como la eplerenona para proteger los corazones con DMD, particularmente si los pacientes toman prednisonaEl fármaco experimental vamorolona se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase IIb y es particularmente emocionante por su potencial único para tratar simultáneamente la inflamación crónica y la patología cardíaca con mayor seguridad ".
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Materiales proporcionados por Sistema Nacional de Salud Infantil . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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