En un primer ensayo clínico en humanos reportado hoy en Sangre , el fármaco en investigación sutimlimab parecía ser eficaz en el tratamiento de la enfermedad de aglutinina por frío, un trastorno sanguíneo crónico raro para el que actualmente no hay tratamientos aprobados.
La enfermedad de aglutinina fría es causada por un mal funcionamiento en el sistema inmune que causa anticuerpos, componentes del sistema inmune que se producen en la sangre y ayudan al cuerpo a combatir la enfermedad, que se adhieren por error y matan los glóbulos rojos.La enfermedad es un tipo de anemia hemolítica, una afección que ocurre cuando la médula ósea no puede producir glóbulos rojos tan rápido como se destruyen.
En el estudio, sutimlimab, un inhibidor específico de C1s, detuvo rápidamente la destrucción de los glóbulos rojos, aumentó los niveles de hemoglobina, eliminó la necesidad de transfusiones de sangre de los pacientes y no causó efectos adversos graves.
"El fármaco fue bien tolerado, produjo aumentos clínicamente significativos en los niveles de hemoglobina y excluyó la necesidad de transfusiones, incluso en pacientes en los que varias terapias previas habían fallado", dijo el autor principal Bernd Jilma, MD, de la Universidad de Medicina de Viena.
Se cree que la enfermedad de aglutinina fría afecta a unas 10,000 personas en los Estados Unidos y Europa. La mayoría de los pacientes con la enfermedad tienen más de 50 años.
Hasta la fecha, no existen tratamientos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos FDA para la enfermedad de aglutinina por frío, aunque el rituximab, un tratamiento para ciertos tipos de cáncer de sangre, se ha usado con o sin quimioterapia con éxito limitado.
Este estudio incluyó a 10 pacientes de 56 a 76 años. Los pacientes tenían enfermedad de aglutinina por frío durante una mediana de cinco años, y muchos habían recibido múltiples tratamientos previos que no habían tenido éxito. Al momento de la inscripción, todos los pacientes tenían niveles de hemoglobina por debajo de lo normal,un componente de los glóbulos rojos que se encarga de transportar oxígeno a las células y órganos en todo el cuerpo. Seis pacientes recibían transfusiones de sangre para controlar sus síntomas.
De los pacientes que respondieron, dentro de la primera semana de tratamiento con una dosis completa de sutimlimab, la destrucción de los glóbulos rojos se detuvo y los niveles de hemoglobina de los pacientes aumentaron significativamente, dijo el Dr. Jilma. Siete pacientes respondieron y tuvieron un aumento medio en la hemoglobinaniveles de 4 gramos por decilitro g / dL sobre una línea de base de 7,5 g / dL en seis semanas. Cuatro pacientes tuvieron sus niveles de hemoglobina volviendo a la normalidad.
Cuando se interrumpió el tratamiento con sutimlimab y el fármaco abandonó la sangre de los pacientes, los niveles de hemoglobina disminuyeron y la destrucción de los glóbulos rojos comenzó nuevamente. Sin embargo, cuando se reanudó el tratamiento, estos efectos se revertieron una vez más. Los seis pacientes que habían sido sostenidos porlas transfusiones de sangre regulares permanecieron sin transfusiones hasta por 18 meses mientras recibían tratamiento con sutimlimab.
"Siempre que los resultados de seguridad sigan siendo positivos, el sutimlimab podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de aglutinina por frío", dijo el Dr. Jilma. "El medicamento aborda claramente una necesidad médica no satisfecha, ya que hemos visto respuestas rápidas y fuertes en pacientes para quienesvarias terapias previas han fallado "
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Materiales proporcionados por Sociedad Americana de Hematología . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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