La lucha contra la fibrosis quística FQ ha dado un gran paso adelante, con investigaciones pioneras de científicos de la Universidad de Adelaida que demuestran que las células que causan el trastorno genético debilitante podrían reemplazarse con éxito por otras sanas.
La investigación publicada en la revista Investigación y terapia con células madre aplica la terapia de trasplante de células, normalmente utilizada en trasplantes de médula ósea para tratar trastornos de inmunodeficiencia.
"Hay 70,000 personas en todo el mundo que viven con FQ para las cuales actualmente no hay cura, y la enfermedad en los pulmones es la principal causa de mala salud y una vida útil significativamente más corta", dice el Dr. Nigel Farrow, investigador postdoctoral de investigacióndel Instituto de Investigación Robinson de la Universidad de Adelaida, quien realizó el estudio junto con el profesor asociado David Parsons, jefe del equipo de investigación con sede en el Hospital de Mujeres y Niños.
En Australia, uno de cada 2.500 bebés tiene FQ, y una de cada 25 personas porta el gen defectuoso. Aunque los portadores no se ven afectados por el trastorno, pueden transmitir el gen a sus hijos. Si ambos padres son portadores, cada uno de ellossus hijos tienen una probabilidad de 1 en 4 de nacer con el trastorno.
"Nuestra investigación que aplica el trasplante de células madre, consiste en extraer células madre adultas de los pulmones de pacientes con FQ, corregirlas con terapia génica y luego reintroducir esas células nuevamente en el paciente", dice el Dr. Farrow.
"Las nuevas células madre adultas trasplantadas transmiten sus genes sanos a sus 'células hijas' proporcionando un medio constante para reponer las vías respiratorias con células sanas y, por lo tanto, combatiendo la aparición de la enfermedad de la fibrosis quística en las vías respiratorias", dijo.
Trabajando en las vías aéreas del ratón, el grupo probó con éxito su nuevo método de trasplante, utilizando un gen marcador en lugar del gen correctivo de la FQ en los estudios iniciales.
"La clave de estos trasplantes exitosos fue nuestro método innovador; primero eliminamos las células de superficie existentes, que luego crearon el espacio requerido para introducir las nuevas células", dice el Dr. Farrow.
La FQ afecta los pulmones y el sistema digestivo de una persona, causando una acumulación de moco que perjudica gravemente su respiración y aumenta significativamente las posibilidades de infecciones en el pecho.
Los pacientes como Nathan Rae deben someterse a una variedad de terapias regulares para ayudar a aliviar los síntomas de la FQ.
"Tengo fisioterapia diaria intensiva para limpiar mis vías respiratorias, comer una dieta nutritiva alta en grasas y calorías con mucha sal y vitaminas adicionales, y tomar medicamentos que me ayudan a digerir mi comida", dice Nathan.
"El ejercicio es realmente importante, pero como regularmente tengo infecciones en el pecho, tengo ingresos frecuentes en el hospital, lo que inhibe mi capacidad para hacer ejercicio tanto como me gustaría", dice.
Esta investigación pionera demuestra que, en principio, las células madre de las vías respiratorias humanas se pueden trasplantar en el revestimiento de los pulmones.
"Si podemos perfeccionar esta técnica, acelerará esta investigación emocionante que podría mejorar significativamente la vida de quienes viven con fibrosis quística y potencialmente combatir esta enfermedad crónica que limita la vida", dice el Dr. Farrow.
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Materiales proporcionado por Universidad de Adelaida . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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