La encefalitis focal crónica, o encefalitis de Rasmussen, es una enfermedad cerebral inflamatoria rara y devastadora que puede conducir a la destrucción o eliminación de una parte del cerebro del niño afectado. Mediante experimentos en ratones humanizados, un equipo de investigadores de la Universidad de Montreal yLos centros de investigación CHU Sainte-Justine y el Hospital Université de Montréal CHUM han demostrado recientemente lo que los científicos ya habían sospechado: la enfermedad es autoinmune, lo que significa que ataca a los pacientes que utilizan su propio sistema inmunitario.
"Se han propuesto varios tratamientos para retrasar la progresión de la enfermedad en los niños afectados; sin embargo, estos tratamientos han producido resultados contradictorios, particularmente a largo plazo", explica el coautor del estudio, el Dr. Alexandre Prat, profesor deneurociencia en la Université de Montréal e investigador en el Centre de recherche du CHUM. "Además de arrojar luz sobre los orígenes autoinmunes de la enfermedad, hemos demostrado que experimentar con ratones humanizados permite un diagnóstico más preciso. Esto es especialmente útil desde entoncesno hay marcadores biológicos para la encefalitis de Rasmussen, lo que dificulta su diagnóstico en ciertos niños. Por lo tanto, estos ratones podrían ser útiles para probar varios tratamientos y determinar el mejor para cada paciente individual. A esto lo llamamos medicina 'personalizada' o 'de precisión' ".
Descubierto por Théodore Rasmussen 1910-2002, un neurocirujano especializado en el tratamiento de la epilepsia, la encefalitis focal crónica es una afección degenerativa que se desarrolla con mayor frecuencia en los niños. Sus causas son desconocidas. La enfermedad se caracteriza por convulsiones epilépticas recurrentes que resisten las convulsiones convencionales.tratamientos antiepilépticos. En casos más graves, la frecuencia de las convulsiones solo puede reducirse desconectando los dos hemisferios del cerebro o eliminando uno de ellos y lidiando con las consecuencias neurológicas. A medida que la enfermedad progresa, desencadena el deterioro cognitivo y el aprendizaje severodiscapacidades. En Canadá, se diagnostican hasta dos casos de encefalitis de Rasmussen cada año.
Uso de ratones humanizados para estudiar enfermedades raras
Aquí es donde Elie Haddad y Lionel Carmant, profesores del Departamento de Pediatría de la UdeM e investigadores de CHU Sainte-Justine, ocupan un lugar central ". La encefalitis de Rasmussen es una de esas enfermedades tan raras que los científicos no pueden encontrar suficientepacientes para estudiarlo y realizar ensayos clínicos ", explica el Dr. Carmant." Lo que es más, no se sabe que los animales lo sufran, por lo que las investigaciones tampoco pueden buscar respuestas allí ".
Sin embargo, gracias a los avances en la investigación, los ratones NSG ™, un tipo de ratones humanizados, están ayudando a los investigadores y pronto pueden ayudar a los niños con encefalitis de Rasmussen. Desarrollados por primera vez en laboratorios en 2000, los ratones humanizados carecen de un sistema inmunitario. Se usanpara estudiar el sistema inmunitario humano y enfermedades como el cáncer, la leucemia, el VIH y, a veces, ciertas alergias y enfermedades inflamatorias.
En su laboratorio en el Centro de Investigación del CHU Sainte-Justine, el Dr. Haddad usa ratones humanizados para investigar tratamientos contra el cáncer y la inmunoterapia, ofreciendo un liderazgo prometedor en la lucha contra el cáncer. El Dr. Carmant recurrió a la experiencia del Dr. Haddad y juntosse les ocurrió la idea de utilizar estos valiosos ratones humanizados para estudiar la encefalitis focal crónica.
"Introdujimos células inmunitarias de pacientes con encefalitis de Rasmussen en los ratones; debido a que estos roedores no tienen un sistema inmunitario, no pueden rechazar las células", explica el Dr. Haddad. "Luego observamos a los ratones, que desarrollaronconvulsiones violentas y necrosis cerebral, al igual que sus contrapartes humanas. Las biopsias de los cerebros de los ratones revelaron un daño inmunológico que era prácticamente idéntico al de los pacientes humanos, lo que demuestra los orígenes inmunológicos de la enfermedad ".
Una esperanza de mejores vidas para los niños afectados
La esperanza inspirada en esta investigación en ratones humanizados proviene de la nueva posibilidad de utilizar estos animales para hacer diagnósticos lo antes posible y seleccionar el mejor tratamiento para cada niño enfermo. Si los pacientes reciben el tratamiento adecuado temprano, es posible evitarel deterioro cognitivo provocado por la enfermedad y evita la necesidad de cirugía cerebral hemispherectomy.
"El siguiente paso es usar ratones NSG ™ para diseñar un protocolo de diagnóstico estandarizado que pueda usarse en hospitales pediátricos", dice el Dr. Prat. "Estos ratones se convertirán en sustitutos de pacientes para hacer diagnósticos y establecer protocolos de tratamiento personalizados".
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Materiales proporcionado por Universidad de Montreal . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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