Un medicamento que ya se usa para tratar ciertas formas de cáncer también puede ser una terapia efectiva para la enfermedad de Huntington, según un nuevo estudio publicado en el último número de Medicina traslacional de la ciencia . El mismo estudio también aumenta nuestra comprensión de cómo este medicamento, y otros medicamentos similares, pueden ofrecer esperanza para otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer, la esclerosis lateral amiotrófica ELA y la enfermedad de Parkinson.
La enfermedad de Huntington es una enfermedad devastadora, inevitablemente mortal, sin medicamentos que retrasen o detengan la progresión de la enfermedad. En este estudio, los ratones con el equivalente de la enfermedad de Huntington se volvieron más móviles, se recuperaron de la neurodegeneración y vivieron más tiempo después de ser tratados con bexaroteno.La misma investigación se basa en un estudio de 2016 en el que La Spada y su equipo mostraron que el medicamento KD3010 es un tratamiento efectivo para la enfermedad de Huntington en ratones y en neuronas de pacientes humanos hechas de células madre.
El autor principal, Al La Spada, MD, PhD, foto dijo que los resultados del estudio son emocionantes no solo porque estos medicamentos funcionaron, sino por cómo funcionaron. "No es solo la respuesta de los medicamentos, sino las vías mecanicistas que estoslos medicamentos están dirigidos ", dijo La Spada, director del próximo Centro Duke para Neurodegeneración y Neuroterapéutica." Estas vías son relevantes para otros trastornos neurodegenerativos y potencialmente para el proceso de envejecimiento, además de la enfermedad de Huntington ".
Bexaroteno y KD3010 funcionan activando PPAR ?, un factor de transcripción que mantiene a las neuronas funcionales de dos maneras: manteniendo las mitocondrias sanas y activas, y ayudando a las neuronas a eliminar proteínas disfuncionales. Los ratones y los humanos con la enfermedad de Huntington tienen problemas para activarsePPAR ?. Cuando La Spada y sus colegas trataron a los ratones de Huntington con bexaroteno o KD3010, observaron una mejor salud mitocondrial en las neuronas, así como una mayor eliminación de proteínas dañadas mal plegadas.
Los mismos factores de deterioro de la función mitocondrial y el plegamiento de proteínas se reconocen como cada vez más importantes en enfermedades como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson y la ELA.
El estudio no significa que los pacientes con enfermedad de Huntington u otras afecciones deben apresurarse para obtener bexaroteno o KD3010. Se necesita más investigación para determinar cómo usar estos medicamentos en pacientes humanos. El bexaroteno puede tener efectos secundarios difíciles en dosis altas y óptimono se conocen las dosis, mientras que KD3010 solo se ha probado en humanos para la diabetes tipo II.
En cambio, las futuras terapias para la enfermedad de Huntington y otras afecciones neurodegenerativas pueden seguir el ejemplo de los tratamientos contra el VIH e involucrar un enfoque "cóctel" de medicamentos combinados. La autora principal Audrey Dickey, PhD, descubrió que, tomados en conjunto, el bexaroteno y el KD3010 produjeron mejores resultadosen las células, incluso cuando se administran a dosis más bajas.
"Con este enfoque, podríamos minimizar los efectos secundarios con dosis más bajas de cada compuesto, incluso cuando juntos los tratamientos proporcionan un efecto más alto que cualquiera de los dos", dijo Dickey. "Estamos llevando a cabo más investigaciones sobre los mecanismos subyacentes de la neuroproteccióny aplicando esta investigación a otras enfermedades con problemas similares de disfunción mitocondrial y control de calidad de proteínas, como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la ELA ".
El artículo fue escrito por La Spada, Dickey y sus colegas del Departamento de Neurobiología de Duke, la Universidad de California en San Diego, el Instituto Salk de Ciencias Biológicas y la Escuela de Medicina Johns Hopkins.
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Materiales proporcionado por Departamento de Neurología del Duque . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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