Los glucocorticoides, una clase de medicamentos con hormonas esteroides que a menudo se prescriben a pacientes con distrofia muscular de Duchenne DMD, ofrecen beneficios a largo plazo para esta enfermedad, incluida la preservación más prolongada de la fuerza y la función muscular y la disminución del riesgo de muerte. Estos hallazgos respaldan el estándarprescriben prácticas en muchas clínicas y podrían ayudar a convencer a los padres que están cerca de que sus hijos reciban estas terapias, dicen los autores de un estudio publicado en línea el 22 de noviembre de 2017 en The Lancet .
DMD se caracteriza por la pérdida de la función muscular y la debilidad muscular progresiva que comienza en las extremidades inferiores y generalmente afecta a los hombres debido a la ubicación de su mutación genética causal. Los pacientes con esta enfermedad neuromuscular devastadora a menudo reciben glucocorticoides en algún momento a medida que la enfermedad progresaLos estudios realizados a fines de la década de 1980 han confirmado los beneficios a corto plazo del tratamiento con estos medicamentos, incluido el retraso de la pérdida de la fuerza y la función muscular.
Sin embargo, ningún estudio prospectivo había seguido el uso de glucocorticoides a largo plazo en estos pacientes, explica Heather Gordish-Dressman, Ph.D., estadística en el Centro de Investigación de Medicina Genética en el Sistema Nacional de Salud Infantil y autora principal del estudio.de datos a largo plazo llevó a algunos médicos a retrasar el tratamiento con estos medicamentos, ya que su uso puede provocar efectos secundarios significativos, como aumento de peso, retraso en el crecimiento e inmunosupresión.
"Todos tenían la idea de que el uso a largo plazo podría ser beneficioso, pero nadie lo había probado rigurosamente", dice Gordish-Dressman.
Craig McDonald, MD, profesor de la Universidad de California, Davis, y autor principal del estudio agrega: "Este estudio de seguimiento a largo plazo proporciona la evidencia más definitiva de que los beneficios de la terapia con esteroides glucocorticoides en DMD se extienden sobre elvida útil completa. Lo más importante, los pacientes con Duchenne que usan glucocorticoides experimentaron una reducción general en el riesgo de muerte en más del 50 por ciento ".
Para determinar si los beneficios a corto plazo de estos medicamentos se extienden a largo plazo, Gordish-Dressman e investigadores diseminados por todo el país obtuvieron datos del Estudio de Historia Natural Duchenne del Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular, el estudio más grande para seguir a pacientes con DMDcon el tiempo. Recopilaron datos de 440 hombres con DMD de 2 a 8 años de edad. Alrededor del 22 por ciento nunca había tomado glucocorticoides o había tomado estos medicamentos durante menos de un año. El resto los había tomado durante al menos un año o más.
El análisis de datos de hasta 10 años para estos pacientes, los beneficios a largo plazo se hicieron claros, agrega Gordish-Dressman. El tratamiento con glucocorticoides para pacientes que lo recibieron durante más de un año retrasó la pérdida de hitos de movilidad que afectaron las extremidades inferiores por2.1 a 4.4 años, como pasar de estar en decúbito supino a estar de pie, subir cuatro escaleras y caminar o correr 10 metros, en comparación con los niños que recibieron los medicamentos durante menos de un año. La terapia con glucocorticoides a largo plazo también retrasó la pérdida de hitos de movilidad enextremidades superiores, como la función de la mano, realizando un alcance total por encima y levantando las manos hacia la boca.
El uso a largo plazo de estos medicamentos también se asoció con una disminución del riesgo de muerte durante la duración del estudio. Además, deflazacort, un glucocorticoide recientemente aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos específicamente para DMD, retrasó la pérdida de la capacidadpasar de la posición supina a estar de pie, caminar y la función de la mano a la boca significativamente mejor que la prednisona, el glucocorticoide más popular recetado para la DMD en los Estados Unidos.
Gordish-Dressman dice que los glucocorticoides son actualmente una parte estándar de la atención para la mayoría de los pacientes con DMD, y algunas clínicas prescriben estos medicamentos tan pronto como se diagnostica a los pacientes. Sin embargo, debido a la falta de datos a largo plazo que respalden su uso, algunos médicos dudanrecetar glucocorticoides hasta que la enfermedad haya progresado, cuando los pacientes ya hayan perdido una función significativa.
Los estudios futuros examinarán qué medicamentos en esta clase de medicamentos y qué regímenes podrían ofrecer la mayoría de los beneficios, así como también cómo los beneficios difieren con el uso de medicamentos a largo plazo.
La investigación reportada en este comunicado de prensa fue apoyada por el Departamento de Educación de los Estados Unidos / NIDRR, H133B031118 y H133B090001; el Departamento de Defensa de los Estados Unidos, W81XWH-12-1-0417; Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel de los Institutos Nacionalesde Salud bajo el número de premio R01AR061875; y Distrofia muscular del Proyecto parental.
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Materiales proporcionados por Sistema Nacional de Salud Infantil . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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