Los científicos han desarrollado un nuevo sistema para estudiar la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob en el laboratorio, allanando el camino para la investigación para encontrar tratamientos para el trastorno cerebral mortal.
El equipo ha ideado un método para estudiar las proteínas anormales responsables de la enfermedad, llamadas priones, en células cerebrales especializadas que crecen de células madre
El avance marca la primera vez que los científicos han podido infectar células humanas con las proteínas en el laboratorio.
La enfermedad de Creutzfeldt-Jakob es una enfermedad humana similar a la encefalopatía espongiforme bovina EEB en las vacas y la enfermedad degenerativa crónica en los ciervos.
Hasta ahora, la única forma de estudiar la forma humana de la enfermedad ha sido en animales. Estos estudios han arrojado información valiosa, pero la relevancia de los hallazgos para la ECJ no ha sido clara.
Los esfuerzos para investigar cómo pasan los priones entre las células cerebrales se han visto obstaculizados por la incapacidad de replicar las proteínas en las células humanas en el laboratorio.
Los investigadores dirigidos por la Universidad de Edimburgo generaron células cerebrales llamadas astrocitos a partir de células madre pluripotentes inducidas, células no especializadas que tienen la capacidad de transformarse en otros tipos de células.
Infectaron con éxito estas células en un plato con priones aislados de muestras de cerebro de pacientes con ECJ.
El equipo descubrió que los astrocitos infectados produjeron más priones y pudieron infectar células sanas vecinas, algo que los científicos nunca antes habían podido recrear en el laboratorio.
Los expertos dicen que esto marca un hito significativo en la búsqueda para comprender mejor las enfermedades por priones en las personas, y eventualmente podría ayudar al desarrollo de nuevas terapias.
La investigación también demuestra el potencial de los astrocitos derivados de células madre humanas para reducir notablemente, y en muchos casos reemplazar, los estudios en animales de la enfermedad por priones humanos. El equipo dice que esto podría hacer una contribución significativa para reducir el número de animales utilizados en la investigaciónen línea con los principios de las 3R: reducción, reemplazo, refinamiento, que son un principio central del uso ético de los animales en la investigación.
Las enfermedades por priones causan daño cerebral que empeora rápidamente con el tiempo y son invariablemente fatales. La forma más común de enfermedad por priones en las personas es la ECJ esporádica, que ocurre espontáneamente en la población. Alrededor de una de cada millón de personas en el Reino Unido se ven afectadas cada año..
Una forma diferente de la enfermedad, conocida como variante CJD, se puede adquirir al consumir carne contaminada de animales con enfermedad priónica, como la EEB en vacas. La enfermedad se ha cobrado 229 vidas desde que se identificó por primera vez hace 20 años.- de los cuales 177 eran del Reino Unido - y sigue siendo muy raro. Sin embargo, se ha estimado que hasta una de cada 2000 personas en el Reino Unido podría portar priones infecciosos sin mostrar ningún síntoma.
El estudio se publica en el Revista de medicina experimental y fue financiado por el Centro Nacional para el Reemplazo, Refinamiento y Reducción de Animales en Investigación NC3R. Los investigadores colaboraron con expertos de la Universidad de California, San Francisco UCSF en el proyecto.
El Dr. James Alibhai, de la Unidad Nacional de Investigación y Vigilancia de CJD en la Universidad de Edimburgo, dijo: "La enfermedad de Creutzfeldt-Jakob se informó por primera vez hace casi 100 años, pero sigue siendo una enfermedad universalmente mortal. Todavía tenemos poca comprensión de lo que desencadena la enfermedadcondición y cómo se propaga.
"Nuestro estudio informa el primer modelo fisiológicamente relevante para estudiar enfermedades de priones humanos en el laboratorio. Esperamos que conduzca al descubrimiento de los eventos moleculares y patogénicos clave de la enfermedad de priones, que podrían revelar nuevas oportunidades para tratamientos y facilitar la detección de drogas."
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Materiales proporcionado por Universidad de Edimburgo . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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