Una infusión de células de la sangre del cordón umbilical de un niño parece mejorar la conectividad cerebral y la función motora en niños con parálisis cerebral espástica, según un ensayo clínico aleatorizado publicado esta semana por Medicina traslacional de células madre .
El ensayo de fase dos controlado con placebo incluyó a 63 niños con diversos tipos y severidades de parálisis cerebral espástica, una afección generalmente causada por daño cerebral antes o al nacer. Niños que recibieron una dosis intravenosa de al menos 25 millones de células madre por kilogramode su peso corporal vieron mejoras en la función motora un año después. Las mejoras fueron mayores que las que se observan típicamente en niños de edad y condición similares, y excedieron las ganancias obtenidas por los niños que recibieron una dosis más baja de células o un placebo.
"Nos alientan los resultados de este estudio, que muestra que las infusiones de células de la sangre del cordón umbilical en dosis adecuadas pueden ayudar a disminuir los síntomas en los niños con parálisis cerebral", dijo la autora principal Joanne Kurtzberg, MD, directora de trasplante pediátrico de sangre y médula ósea de DukeY el Programa de Terapia Clínica y Traslacional de Robertson.
"Todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia para que pueda optimizarse y ser accesible para más niños con parálisis cerebral", dijo Kurtzberg, quien también es director del Carolinas Cord Blood Bank en Duke.
"Investigaciones anteriores han indicado que es seguro para los niños con parálisis cerebral recibir una infusión de su propia sangre del cordón umbilical", dijo Kurtzberg. "Ahora que hemos identificado un umbral de dosificación, estamos planeando estudios adicionales que prueben los beneficios de múltiples dosis decélulas, así como el uso de células de donantes para pacientes cuya propia sangre de cordón no estaba almacenada ".
Kurtzberg ha sido un pionero en probar el potencial terapéutico de la sangre del cordón umbilical, que se ha descubierto que es una rica fuente de células madre sanguíneas para tratar cánceres, trastornos neurológicos y enfermedades genéticas. La sangre del cordón también contiene otras células terapéuticas que los investigadores creenpodría influir en la formación de nuevas conexiones neuronales en niños con parálisis cerebral.
En el ensayo de parálisis cerebral, Kurtzberg y sus colegas probaron dosis de 10 millones de células por kilogramo de peso corporal hasta 50 millones de células por kilogramo, según la cantidad y calidad de la sangre del cordón umbilical que cada niño tenía almacenada. Entre las herramientas utilizadaspara evaluar el progreso de los niños fueron la resonancia magnética para medir la conectividad cerebral y la medida de la función motora gruesa GMFM-66, un análisis estandarizado de la capacidad de un niño para gatear, rodar, arrodillarse y completar otros movimientos según la edad y el desarrollo.
Se espera que los niños que tienen parálisis cerebral ganen función motora a medida que crecen y se desarrollan y reciben terapias tradicionales, incluida la terapia ocupacional y física, dijo Jessica Sun, MD, hematóloga-oncóloga pediátrica de Duke y autora principal del artículo.El GMFM-66 intenta explicar este crecimiento esperado en función de la edad y la gravedad de la parálisis cerebral, dijo, y la mayoría de los participantes mejoraron cuando se volvieron a probar con el GMFM-66 un año después de recibir una infusión, incluso aquellos que recibieron un placebo.
Sin embargo, las mejoras para los niños que recibieron dosis de al menos 25 millones de células por kilogramo de peso corporal progresaron más allá de los aumentos esperados cuando se probaron un año después de la infusión.
"Para cada niño, las mejoras son diferentes y podrían ser sutiles, pero a veces incluso una diferencia aparentemente pequeña es significativa", dijo Sun. "Por ejemplo, la capacidad de un niño para girar la mano de boca abajo a boca arriba puede cambiar sucapacidad para sostener o agarrar algo, lo que puede marcar una gran diferencia en su vida diaria ".
El estudio tenía algunas limitaciones, incluido el requisito de que los participantes tuvieran sangre del cordón umbilical almacenada y pudieran viajar a Duke, lo cual requería medios económicos, dijeron los autores. Al ser de familias con buenos recursos, la mayoría de los participantes también recibían frecuentesterapia física y ocupacional, dijo Sun, y esas ventajas podrían haber influido en los resultados.
"Tenemos la esperanza de que la sangre del cordón umbilical y la terapia celular puedan desempeñar un papel en el tratamiento de los niños con parálisis cerebral y lesión cerebral y se nos anima a continuar con esta prometedora investigación", dijo Sun.
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Materiales proporcionado por Centro médico de la Universidad de Duke . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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