Los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston BUSM han desarrollado un método para crear una alternativa más rápida y de menor costo para una herramienta de terapia génica.
La terapia génica es una técnica clínica que introduce genes para tratar la enfermedad. Un enfoque es utilizar el virus adenoasociado AAV como herramienta para administrar el gen, pero la producción de grandes cantidades de AAV tiende a ser complicada y costosa.
Ahora, por primera vez, los investigadores de BUSM han desarrollado un protocolo avanzado para producir grandes cantidades de AAV, vectores virales que pueden administrar un gen específico a humanos y animales.
Según los investigadores, los AAV también son poderosas herramientas de investigación cuando se combinan con tecnologías modernas de edición de genes y pueden servir como una alternativa práctica a los modelos animales genéticamente modificados. Sin embargo, un inconveniente importante ha sido el tiempo y el costo para producir cantidades de AAVpara ser utilizado en animales en el laboratorio. Esta técnica avanzada evita los efectos de desarrollo que pueden surgir de la manipulación genética convencional en animales, al tiempo que ahorra tiempo, reduce el número de animales utilizados en la investigación y eventualmente el costo de la investigación.
"Nuestro protocolo ayuda a producir AAV de manera eficiente y económica en laboratorios regulares para que los investigadores puedan realizar fácilmente ensayos preclínicos para la terapia génica", explicó el coautor correspondiente Markus Bachschmid, PhD, profesor asistente de medicina en BUSM.
"Varios laboratorios en el área de Boston y Japón ya han probado este nuevo protocolo y lo han encontrado útil", dijo la coautora corresponsal Reiko Matsui, MD, profesora asistente de medicina en BUSM. "Nuestra esperanza es que muchos laboratorios puedan adaptar estosprocedimientos para acelerar la investigación y promover la terapia génica ".
La terapia génica con AAV es un campo rápidamente emergente en la terapia clínica. La reciente publicación del fármaco Zolgensma basado en AAV aprobado por la FDA para el tratamiento de la atrofia muscular espinal es un hito en la terapia génica humana y demuestra el alto potencial del AAV.
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Materiales proporcionados por Escuela de Medicina de la Universidad de Boston . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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