Los avances en la investigación preclínica ahora se están traduciendo en soluciones clínicas innovadoras para la ceguera, una revisión publicada en la Serie del 10º aniversario de Medicina traslacional de la ciencia representa
La revisión de José Sahel, Jean Bennett y Botond Roska resume las estrategias terapéuticas recientes para el tratamiento de enfermedades cegadoras que son muy alentadoras.
Resumen de revisión
El reemplazo de genes o las estrategias de edición de genes podrían potencialmente revertir la pérdida de visión y conducir a resultados visuales casi normales. La intervención temprana durante las primeras etapas de la degeneración de la retina, cuando las células fotorreceptoras bastones y conos aún están intactas, es particularmente prometedora.La primera terapia génica aprobada para la amaurosis congénita de Leber LCA con mutación bialélica RPE65 confirmada ha allanado el camino para más de 30 ensayos de reemplazo de genes en todo el mundo en otras afecciones, por ejemplo, aquellos en fase clínica III para coroideremia, acromatopsia y neuropatía óptica hereditaria de Leber.
Las estrategias independientes de genes apuntan a prevenir o retrasar la degeneración progresiva de las células fotorreceptoras con agentes neuroprotectores para un amplio espectro de distrofias retinianas. Las estrategias neuroprotectoras, particularmente aquellas para preservar conos, son el mejor enfoque para tratar la enfermedad donde hay células fotorreceptoras en cursodegeneración.
La terapia con células madre, la terapia optogenética y las prótesis retinianas se utilizan para restaurar la visión durante las últimas etapas de la degeneración retiniana. Estos enfoques se pueden aplicar independientemente de la mutación causal y se espera que restauren un bajo grado de visión en pacientes ciegos.Las terapias celulares para reemplazar las células degeneradas para restaurar la visión están en desarrollo o evaluación clínica en una amplia gama de condiciones degenerativas de la retina, por ejemplo, para la forma "no neovascular" asociada con la pérdida gradual de fotorreceptores y células RPE de la degeneración macular relacionada con la edad.AMD, para distrofias retinianas hereditarias IRD y reemplazo del epitelio pigmentario de la retina RPE.
Las tecnologías de interfaz cerebro-máquina que utilizan conjuntos de electrodos u optogenética pueden estimular la vía visual aguas abajo de la retina. La estimulación eléctrica de la corteza visual primaria es un escenario posible que se encuentra actualmente en ensayos clínicos.
La terapia optogenética hace que las células sean sensibles a la luz a través de la expresión de un optogen que codifica un canal activado por luz o una bomba en las células retinianas internas restantes. Podría usarse para volver a sensibilizar una retina degenerada a la luz visible independientemente de la mutación que causa la pérdida de células del fotorreceptor.
Las prótesis retinianas pueden reactivar los circuitos retinianos restantes a nivel de las células bipolares o ganglionares después de la pérdida de células fotorreceptoras. Los implantes epiretinianos y subretinianos pueden estimular una retina degenerada insensible a la luz y restaurar la visión parcial en personas ciegas.
Acelerando los desarrollos terapéuticos en oftalmología
Las características específicas hacen que el ojo sea especialmente adecuado para la exploración diagnóstica y terapéutica: fácil acceso, pequeño volumen, alta compartimentación interna y poblaciones celulares estables. La transparencia óptica del ojo permite la visualización directa con imágenes de alta resolución y una evaluación precisa del estadio de la enfermedady respuesta a la terapia. El relativo privilegio inmune del ojo, especialmente el espacio subretiniano, reduce las respuestas adversas a los vectores inyectados y a los productos genéticos. Sin embargo, el progreso en oftalmología está intrínsecamente ligado a una mayor comprensión de la morfología y la función del sistema visual.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionados por Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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