Imagine un futuro en el que una biomáquina guiada colocada en su cuerpo busque secuencias de genes defectuosas en cada célula y edite la información correcta con precisión y precisión.
Se llama edición genética, y los investigadores de la Universidad de Alberta acaban de publicar un estudio revolucionario que promete acercar la tecnología mucho más a la realidad terapéutica.
"Hemos descubierto una manera de mejorar en gran medida la precisión de la tecnología de edición de genes al reemplazar la molécula guía natural que utiliza con una sintética llamada ácido nucleico puenteado o BNA", dijo Basil Hubbard, presidente de investigación de Canadá en MolecularTerapéutica y profesor asistente en el Departamento de Farmacología de la U of A, que dirigió el estudio.
Él y su equipo han presentado una patente sobre su descubrimiento y esperan asociarse con la industria farmacéutica para incorporarlo en un tratamiento.
El interés en la tecnología de edición de genes ha aumentado rápidamente desde el descubrimiento de CRISPR / Cas9. Este sistema está presente de forma natural en las bacterias, que lo utilizan para protegerse contra sus depredadores naturales, llamados bacteriófagos.
"Permite que las bacterias almacenen información sobre infecciones anteriores y luego la utilicen para buscar y destruir el ADN de nuevos invasores cortándolo", explicó Hubbard.
"Lo que los investigadores se han dado cuenta es que este sistema se puede programar para cortar una secuencia de ADN específica en una célula humana también, lo que nos permite editar nuestros genes. Sin embargo, uno de los principales problemas es que el sistema no es perfectamente específico -- a veces corta un gen similar pero incorrecto ".
Usando su molécula guía de ARN natural, el sistema Cas9 es bastante preciso, solo comete un error alrededor del uno por ciento de las veces, anotó.
"Sin embargo, dado que hay billones de células en el cuerpo humano, incluso un porcentaje de descuento es bastante significativo, especialmente porque la edición de genes es permanente. Un corte incorrecto y un paciente podría terminar con una condición grave como el cáncer".
La nueva molécula guía de BNA que Hubbard y su equipo, que incluye al estudiante de doctorado Christopher Cromwell, quien es el primer autor del estudio, desarrollaron demostró ser mucho más estable y estricta en su búsqueda por encontrar el ADN correcto para cortar..
"Nuestra investigación muestra que el uso de ácidos nucleicos en puente para guiar a Cas9 puede mejorar su especificidad en más de 10,000 veces en ciertos casos, una mejora dramática", dijo Hubbard.
Aunque la tecnología de edición de genes todavía tiene varios obstáculos que superar, incluido el desafío de cómo administrarla de manera efectiva en el cuerpo humano, algún día puede usarse para tratar una amplia variedad de enfermedades genéticas, desde distrofia muscular hasta hemofilia y varios cánceres.
El estudio, publicado en Comunicaciones de la naturaleza , fue financiado por el Consejo de Investigación de Ciencias Naturales e Ingeniería de Canadá.
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Materiales proporcionado por Facultad de Medicina y Odontología de la Universidad de Alberta . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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