Utilizando una técnica que evita el uso de altas dosis de quimioterapia y radiación en preparación para un trasplante de células madre, los médicos del Hospital de la Universidad de Illinois y el Sistema de Ciencias de la Salud han documentado la primera cura de un paciente adulto con anemia diseritropoyética congénita. CDAes un trastorno sanguíneo raro en el que el cuerpo no produce suficientes glóbulos rojos, lo que causa daño progresivo en los órganos y muerte prematura.
La técnica de trasplante es única, ya que permite que las células de un donante se hagan cargo gradualmente de la médula ósea de un paciente sin usar agentes tóxicos para eliminar las células de un paciente antes del trasplante.
El Dr. Damiano Rondelli, profesor de hematología de Michael Reese en la Universidad de Illinois en Chicago, dice que el protocolo se puede usar incluso en pacientes con un largo historial de enfermedades y algunos daños en los órganos debido al uso mínimo de quimioterapia.
"Para muchos pacientes adultos con un trastorno sanguíneo, las opciones de tratamiento han sido limitadas porque a menudo no están lo suficientemente enfermos como para calificar para un procedimiento riesgoso, o están demasiado enfermos para tolerar los medicamentos tóxicos utilizados junto con un trasplante estándar", dijo Rondelli, quien también es jefe de división de hematología y oncología y director del programa de trasplante de células madre en UI Health.
"Este procedimiento ofrece a algunos adultos la opción de un trasplante de células madre que no estaba disponible anteriormente"
Durante más de 30 años, el único curso de tratamiento para CDA del residente David Levy de Northbrook, Illinois, fue transfusiones de sangre regulares para garantizar que sus órganos y tejidos recibieran suficiente oxígeno. Levy tenía 24 años cuando el dolor se volvió tan intenso que tuvo que retirarse de la graduacióncolegio.
"Pasé los siguientes años sin hacer nada, sin trabajo, sin escuela, sin contacto social, porque todo en lo que podía concentrarme era en controlar mi dolor y recuperar mi salud", dijo Levy.
A los 32 años, Levy requirió transfusiones cada dos o tres semanas; había perdido el bazo; tenía un hígado agrandado; y sufría severamente de fatiga, palpitaciones del corazón y envenenamiento por hierro, un efecto secundario de las transfusiones de sangre regulares.
"Fue malo", dijo Levy. "Ya había tenido suficiente dolor. Estaba enojado y deprimido, y quería una cura. Por eso empecé a enviarle un correo electrónico al Dr. Rondelli".
Rondelli dice que debido a la variedad de enfermedades de Levy y la incapacidad para tolerar la quimioterapia y la radiación, varias instituciones le negaron la posibilidad de un trasplante de células madre. Los avances de UI Health en la curación de pacientes con células falciformes abrieron una nueva posibilidad. Rondelli realizó el trasplante de Levyen 2014.
"El trasplante fue difícil y tuve algunas complicaciones, pero ahora he vuelto a la normalidad", dijo Levy, ahora de 35 años. "Todavía tengo algo de dolor y algunos problemas persistentes de los años en que mi condición no se manejó adecuadamente, peroAhora puedo ser independiente. Eso es lo más importante para mí ".
Levy está terminando su doctorado en psicología y dirigiendo sesiones de terapia grupal en un hospital de salud conductual.
Rondelli dice que el potencial de este enfoque para el trasplante de células madre es muy prometedor.
"El uso de este protocolo de trasplante puede representar una estrategia terapéutica segura para tratar pacientes adultos con muchos tipos de anemias congénitas, quizás la única cura posible", dijo Rondelli.
Este informe de caso se publica en una carta al editor en la revista trasplante de médula ósea .
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Materiales proporcionado por Universidad de Illinois en Chicago . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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