El trabajo en terapia génica está mostrando un progreso significativo para restaurar la fuerza muscular y prolongar la vida de los perros con una enfermedad neuromuscular heredada previamente incurable. Los científicos del Instituto de Medicina UW para Células Madre y Medicina Regenerativa están liderando el esfuerzo de investigación multiinstitucional.
La enfermedad surge de una mutación en genes que normalmente producen una proteína, llamada miotubularina, esencial para la función muscular adecuada. Los cachorros con esta mutación natural exhiben varias características de los bebés con el mismo gen defectuoso. El trastorno raro, llamado miopatía miotubular,o MTM, afecta solo a los hombres. Causa desgaste muscular fatal. Tanto los perros como los niños con la enfermedad suelen sucumbir en la vida temprana debido a dificultades respiratorias.
Durante décadas, los investigadores han luchado por encontrar tratamientos adecuados para enfermedades musculares genéticas como esta. Cuatro grupos de investigación colaboradores en los Estados Unidos y Francia encontraron una manera de reemplazar de manera segura el gen MTM que causa la enfermedad con un gen saludable en toda la musculaturade perros afectados.
Sus hallazgos más recientes se publicaron en línea esta semana en terapia molecular .
Su artículo informa que los perros enfermos tratados con una sola infusión de la terapia correctiva fueron indistinguibles de los animales normales un año después.
"Esta tecnología regenerativa permitió a los perros que de otra manera habrían perecido para completar la restauración de la salud normal", dijo el Dr. Martin K. "Casey" Childers, investigador y médico de UW Medicine. Childers es profesor de medicina de rehabilitación en la Universidad de WashingtonFacultad de Medicina y codirector del Instituto de Células Madre y Medicina Regenerativa.
La terapia génica promete tratar muchas enfermedades hereditarias. Hasta la fecha, este enfoque no se ha traducido ampliamente en el tratamiento de los trastornos del músculo esquelético.
"Reportamos aquí un estudio de búsqueda de dosis de terapia génica en un modelo animal grande de una enfermedad muscular severa donde un solo tratamiento resultó en un rescate dramático", dijo Childers. Los hallazgos demuestran una posible aplicación en una amplia gama de enfermedades y se traducen ampliamentea estudios en humanos. Los datos apoyan el desarrollo de ensayos clínicos de terapia génica para la miopatía miotubular, concluyeron los investigadores.
Los investigadores de UW Medicine David Mack, Melissa Goddard, Jessica Snyder, Matthew Elverman y Valerie Kelly fueron coautores del informe: "La terapia génica mediada por AAV8 sistémica impulsa la corrección de la miopatía miotubular en perros en todo el cuerpo". Este estudio se realizó encolaboración con la Universidad de Harvard, Medical College of Wisconsin, Virginia Tech, INSERM y Genethon.
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Materiales proporcionado por Universidad de Ciencias de la Salud de Washington / Medicina de la Universidad de Washington . Original escrito por Barbara Rodriguez. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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