Los científicos del Instituto de Investigación de la Fundación de Células Madre de Nueva York NYSCF descubrieron un importante fenómeno biológico en las células humanas que ayudará a los científicos y médicos a diseñar tratamientos más seguros para prevenir enfermedades mitocondriales. NYSCF fue pionero en una técnica, la terapia de reemplazo mitocondrial MRT,en 2012 para prevenir la herencia de estas enfermedades devastadoras y debilitantes. Ahora, los científicos del Instituto de Investigación NYSCF y la Universidad de Columbia están trabajando para perfeccionar esta técnica y comprender los procesos biológicos que impactarían a los pacientes a medida que este proceso se lleva a ensayos clínicos.
Las mitocondrias funcionan como baterías celulares. Las personas que nacen con mitocondrias defectuosas experimentan un espectro de síntomas que pueden provocar la muerte infantil, incluido el desarrollo atrofiado, trastornos neurológicos, trastornos cardíacos y problemas estomacales y digestivos. Publicado en Célula madre celular , Dr. Dieter Egli, investigador principal del NYSCF Research Institute y profesor asistente en el Colegio de Médicos y Cirujanos de la Universidad de Columbia, y sus colegas transfirieron ADN nuclear a las células de diferentes donantes para comprender más sobre MRT y sus aplicaciones clínicas.El Dr. Egli explicó: "Este es un paso más hacia la aplicación terapéutica del reemplazo mitocondrial y nos informa cómo MRT se realiza mejor clínicamente".
Trabajando en estrecha colaboración con los Drs. Michio Hirano y Mark Sauer y sus equipos en el Centro Médico de la Universidad de Columbia, esta investigación continúa sentando las bases para futuros ensayos clínicos al mostrar que las mitocondrias de un individuo pueden ser reemplazadas con éxito por las mitocondrias de cualquier relación no relacionadadonante. Descubrieron que el ADN nuclear y el ADN mitocondrial de diferentes individuos son compatibles. Esto alivia una preocupación común con respecto a MRT, que reemplazar las mitocondrias enfermas con mitocondrias sanas de un individuo diferente puede resultar incompatible, y aporta una información crítica necesaria paratraduciendo este innovador tratamiento preventivo a pacientes que esperan formar familias.
"Para las mujeres que se ven afectadas con estas enfermedades, este trabajo trae la esperanza de que tendrán acceso a terapias que les permitirán tener hijos sanos. Desde nuestro trabajo inicial con MRT, hemos abogado por la FDA para permitir ensayos clínicos quepermitir que las mujeres eviten que sus hijos hereden enfermedades mitocondriales. Espero que esta investigación proporcione más evidencia a la FDA para aprobar este trabajo para la aplicación clínica ", explicó Susan L. Solomon, cofundadora y directora ejecutiva de la Fundación de Células Madre de Nueva York.
Los investigadores hicieron un descubrimiento importante, descubriendo que durante la transferencia de ADN nuclear a las células donantes con mitocondrias sanas puede haber alguna transferencia de mitocondrias de las células del donante. Las células resultantes pueden contener dos tipos diferentes de mitocondrias. A veceslas mitocondrias arrastradas disminuyen en cantidad y se vuelven apenas detectables o se eliminan por completo a medida que las células crecen y se dividen. Sin embargo, en raras circunstancias, estas mitocondrias transferidas aumentan en cantidad a medida que las células se dividen, negando el reemplazo de las mitocondrias afectadas.
Para combatir el posible resultado adverso, el Dr. Egli, investigador de células madre de Robertson del NYSCF, sugiere: "Para prevenir la transmisión de enfermedades mitocondriales, debemos evitar situaciones competitivas entre los genotipos mitocondriales del progenitor y del donante mitocondrial. La coexistencia de los dos tipos mitocondriales dentro de una célula debe evitarse minimizando o incluso eliminando el arrastre durante la transferencia ".
Otro descubrimiento importante de este trabajo reveló que los científicos pueden congelar los óvulos que contienen el ADN nuclear para el reemplazo mitocondrial. Una idea clave que permite a los médicos evitar tener que sincronizar la ovulación entre el paciente y el donante para un tratamiento efectivo cuando MRT es llevado a ensayos clínicos.
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Materiales proporcionado por Fundación de células madre de Nueva York . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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