A medida que las terapias basadas en células madre se mueven rápidamente hacia ensayos clínicos, los tratamientos para la enfermedad de Parkinson EP, una condición incurable, pueden estar en el horizonte. Un anuncio reciente de un ensayo clínico de fase I / IIa que implica el trasplante de células madre enLos primeros sujetos humanos despertaron la esperanza entre los pacientes y suscitaron discusiones en la comunidad investigadora. En un comentario publicado en el Journal of Parkinson's Disease, los autores proponen cinco preguntas clave que deben abordarse a medida que comienza este ensayo.
Noticias de la compañía de biotecnología con sede en California, el ensayo clínico de International Stem Cell Corporation ISCO se difundió rápidamente a través de las noticias en línea e impresas y las redes sociales. Muchos pacientes con EP y sus familias se han preguntado si deberían intentar inscribirse en dicho estudio."Sin embargo, al igual que con muchas noticias interesantes, uno también debe reaccionar con precaución, especialmente dado que el resultado de este ensayo puede afectar el desarrollo de otros programas de células madre que avanzan hacia ensayos clínicos", explicó el autor principal Roger A. Barker, PhD,del Centro John van Geest para la Reparación del Cerebro, Departamento de Neurociencias Clínicas, Universidad de Cambridge, Reino Unido.
A raíz de los anuncios de ensayos clínicos de ISCO, es oportuno proporcionar información sobre cómo se deben evaluar las oportunidades que se brindan a los pacientes con EP en este y otros ensayos similares. Sin esto, la comunidad de pacientes se queda tratando de interpretar cuestiones científicas complejas en supropios y los pacientes individuales no pueden tomar decisiones informadas sobre si deben buscar participar en los ensayos planificados o no.
Los autores revisan el ensayo clínico de trasplante en EP planeado por ISCO este año a la luz de los criterios definidos por GForce-PD www.gforce-pd.com .Esta iniciativa de colaboración global tiene como objetivo definir criterios para medir el progreso desde los resultados experimentales hacia los ensayos clínicos, al tiempo que garantiza que todos los pasos se realicen al más alto nivel y que los ensayos no se inicien prematuramente.
Antes de que se realice cualquier ensayo basado en células madre en la EP, los autores llaman a discutir estas cinco preguntas clave :
1. ¿Qué se está trasplantando y cuál es el mecanismo de acción propuesto?
2. ¿Cuáles son los datos preclínicos de seguridad y eficacia que respaldan el uso del producto de células madre propuesto?
3. ¿Pueden los argumentos relacionados con la ética, la mitigación de riesgos o la logística del ensayo superar las preocupaciones sobre la eficacia esperada de la célula y constituir una justificación principal para elegir un tipo de célula sobre otro en un ensayo clínico?
4. ¿Qué se afirma con respecto al valor terapéutico potencial de la terapia basada en células madre: un mejor control de los síntomas o una cura?
5. ¿Cuál es la supervisión reguladora de la prueba y está guiada por los aportes de expertos en el tema?
En este comentario, los autores revisan brevemente cómo han evolucionado las terapias basadas en células para la EP y discuten algunos de los primeros resultados, así como algunos de los problemas éticos relacionados con el uso de células madre fetales. Luego, elaboran las cinco preguntas clavey expresan cierta preocupación por la falta de información disponible o incompleta de ISCO. En particular, existe la preocupación de que los tipos de células particulares que se trasplantan pueden no funcionar como se desea, y que los datos de seguridad y eficacia de respaldo no se han hecho públicos.sugiere que la duración del seguimiento en el ensayo propuesto puede no ser suficiente.
Si bien se han hecho reclamos iniciales que sugieren la posibilidad de una "cura", ISCO ahora ha tomado una posición más mesurada con respecto a los beneficios potenciales. Sin embargo, los autores advierten que los reclamos exagerados son demasiado comunes, dados los obstáculos regulatorios, los intereses comerciales,y ambiciones personales de los participantes en ensayos clínicos en etapa inicial.
Con la realidad del primer ensayo clínico humano en pacientes con EP sobre nosotros, coautor y editor en jefe del Journal of Parkinson's Disease, Patrik Brundin, MD, PhD, director del Centro de Ciencias Neurodegenerativas en Van AndelEl Instituto de Investigación de Grand Rapids, MI, comentó: "Esta es una perspectiva emocionante, pero solo debe llevarse a cabo cuando todos los datos preclínicos necesarios y las aprobaciones regulatorias se hayan obtenido y verificado y los criterios para trasladar esas células a los ensayos se hayan resuelto y cumplido por completo.Actuar prematuramente tiene el potencial no solo de empañar muchos años de trabajo científico, sino que puede amenazar con descarrilar y dañar este apasionante campo de la medicina regenerativa. Con suerte, en 2016, estamos listos para adoptar un enfoque más cuidadoso mientras nos esforzamos por reparar elPD cerebro con terapias basadas en células madre, evitando muchos de los errores que han perseguido este campo en las últimas tres décadas ".
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Materiales proporcionado por IOS Press . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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