Los investigadores informaron resultados preliminares prometedores para los primeros cuatro niños inscritos en un ensayo de terapia génica de EE. UU. Para el síndrome de Wiskott-Aldrich WAS, un trastorno genético sanguíneo e inmunológico que amenaza la vida, en la 57ª reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
Los cuatro niños están vivos y han mejorado entre nueve y 24 meses después del tratamiento, según el investigador principal del estudio, Sung-Yun Pai, MD, un hematólogo-oncólogo pediátrico del Dana-Farber / Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center. Desde entoncestratamiento, ninguno de los niños ha experimentado episodios de sangrado o infecciones graves relacionadas con WAS. Además, los cuatro han experimentado mejoras en los síntomas inmunológicos y mejoras variables en el recuento de plaquetas. Los dos pacientes que habían necesitado medicamentos para estimular la producción de plaquetas antes de sometersela terapia génica ya no se usa con esos medicamentos.
Sin embargo, es demasiado pronto para sacar conclusiones sobre los resultados a largo plazo. El protocolo del estudio exige que los niños sean monitoreados durante 15 años para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento.
WAS es causado por mutaciones que conducen a la pérdida o disfunción del gen WAS, que se encuentra en el cromosoma X. La condición, que ocurre solo en niños, afecta el desarrollo y la función de las células T y las plaquetas, dejando a los pacientesvulnerable al sangrado, eccema e infecciones. El único tratamiento curativo es un trasplante de células madre hematopoyéticas formadoras de sangre de un donante compatible. Sin embargo, a menudo es difícil identificar una coincidencia apropiada.
El ensayo se centra en un vector viral, que se utiliza para insertar copias funcionales del gen WAS en las células madre y progenitoras hematopoyéticas formadoras de sangre de un paciente, que dan lugar a todos los tipos de células que se encuentran en la sangre y el sistema inmunitarioEstas células se recogen del paciente, se exponen al vector en el laboratorio y, una vez que el vector inserta el gen y los médicos han erradicado el propio sistema sanguíneo del paciente con quimioterapia, se devuelven al paciente mediante una transfusión intravenosa.-lentivirus activador, un miembro de una familia de virus que puede insertar genes en las células de mamíferos e impulsar la expresión de esos genes, que ha sido diseñado para evitar desencadenar el desarrollo de leucemia, una complicación vista en ensayos previos de terapia génica para síndromes de inmunodeficiencia, incluido WAS.
Los resultados variables del estudio hasta la fecha plantean preguntas sobre qué factor es más importante para el éxito de la terapia génica para cualquier individuo con WAS: la cantidad de genes WAS copia los insertos de vectores en las células del paciente, la cantidad de células modificadas administradas aun paciente, o qué tan efectivamente se elimina el sistema sanguíneo nativo del paciente antes de que las células modificadas sean infundidas.
"Al reunir los datos que tenemos juntos, tenemos la sensación de que todos estos factores son importantes", dijo Pai, quien presentó los datos en nombre de un equipo de investigadores de los EE. UU., Turquía, Japón y Chile. "Sospechamos queinfundir unas pocas células que tienen cada una dos o tres copias del gen WAS puede ser mejor que infundir muchas células con una sola copia del gen cada una, pero con el número muy pequeño de pacientes que hemos tratado hasta la fecha, nuestros datos son solosugestivo."
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Instituto del Cáncer Dana-Farber . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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