Un equipo que incluye al científico que utilizó por primera vez el revolucionario sistema CRISPR-Cas9 para la edición del genoma de mamíferos ahora ha identificado un sistema CRISPR diferente con el potencial de una ingeniería genómica aún más simple y precisa.
En un estudio publicado en Celda , Feng Zhang y sus colegas en el Broad Institute of MIT y Harvard y el McGovern Institute for Brain Research en MIT, con los coautores Eugene Koonin en los National Institutes of Health, Aviv Regev del Broad Institute y el MIT Department ofBiology, y John van der Oost en la Universidad de Wageningen, describen las características biológicas inesperadas de este nuevo sistema y demuestran que puede ser diseñado para editar los genomas de las células humanas.
"Esto tiene un potencial dramático para avanzar en la ingeniería genética", dijo Eric Lander, Director del Broad Institute y uno de los principales líderes del proyecto del genoma humano. "El documento no solo revela la función de un sistema CRISPR previamente no caracterizado, sino que tambiéntambién muestra que Cpf1 puede aprovecharse para la edición del genoma humano y tiene características notables y potentes. El sistema Cpf1 representa una nueva generación de tecnología de edición del genoma ".
Las secuencias CRISPR se describieron por primera vez en 1987 y su función biológica natural se describió inicialmente en 2010 y 2011. La aplicación del sistema CRISPR-Cas9 para la edición del genoma de mamíferos se informó por primera vez en 2013, por Zhang y por separado por George Church en Harvard.
En el nuevo estudio, Zhang y sus colaboradores buscaron en cientos de sistemas CRISPR en diferentes tipos de bacterias, buscando enzimas con propiedades útiles que pudieran ser diseñadas para su uso en células humanas. Dos candidatos prometedores fueron las enzimas Cpf1 de la especie bacteriana Acidaminococcusy Lachnospiraceae, que Zhang y sus colegas mostraron que pueden apuntar a loci genómicos en células humanas.
"Nos entusiasmó descubrir enzimas CRISPR completamente diferentes que pueden aprovecharse para avanzar en la investigación y la salud humana", dijo Zhang.
El sistema Cpf1 recientemente descrito difiere en varias formas importantes del Cas9 descrito anteriormente, con importantes implicaciones para la investigación y la terapéutica, así como para la propiedad comercial e intelectual :
"Las propiedades inesperadas de Cpf1 y una edición más precisa abren la puerta a todo tipo de aplicaciones, incluso en la investigación del cáncer", dijo Levi Garraway, miembro del instituto del Broad Institute y director inaugural del Centro Conjunto para la Precisión del CáncerMedicina en el Instituto del Cáncer Dana-Farber, el Hospital Brigham and Women's y el Instituto Broad. Garraway no participó en la investigación.
Zhang, Broad Institute y MIT planean compartir ampliamente el sistema Cpf1. Al igual que con las herramientas Cas9 anteriores, estos grupos harán que esta tecnología esté disponible gratuitamente para la investigación académica a través de la página del laboratorio de Zhang en el sitio web Addgene de plásmido compartido, a través del cualEl laboratorio de Zhang ya ha compartido reactivos Cas9 más de 23,000 veces a investigadores de todo el mundo para acelerar la investigación. El laboratorio de Zhang también ofrece herramientas y recursos gratuitos en línea para investigadores a través de su sitio web, http://www.genome-engineering.org .
El Broad Institute y el MIT planean ofrecer licencias no exclusivas para permitir a los proveedores de herramientas y servicios comerciales agregar esta enzima a su cartera y servicios CRISPR, asegurando aún más la disponibilidad de esta nueva enzima para potenciar la investigación. Estos grupos planean ofrecer licencias queEl mejor soporte es el desarrollo rápido y seguro para usos terapéuticos apropiados e importantes. "Estamos comprometidos a hacer que la tecnología CRISPR-Cpf1 sea ampliamente accesible", dijo Zhang.
"Nuestro objetivo es desarrollar herramientas que puedan acelerar la investigación y eventualmente conducir a nuevas aplicaciones terapéuticas. Vemos mucho más por venir, incluso más allá de Cpf1 y Cas9, con otras enzimas que pueden ser reutilizadas para nuevos avances en la edición del genoma".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Instituto Amplio del MIT y Harvard . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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