Los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego han establecido la seguridad y la dosificación de un nuevo medicamento para tratar el cáncer de sangre. Los hallazgos se publicaron en línea el 27 de julio en La hematología de The Lancet .
El medicamento es un inhibidor de molécula pequeña que suprime la actividad de una vía de señalización que se cree que contribuye a la resistencia eventual de una variedad de cánceres de sangre a los tratamientos de quimioterapia estándar.
Más específicamente, la investigación preclínica, financiada en parte por el Instituto de Medicina Regenerativa de California CIRM, ha demostrado que el medicamento induce a las células madre cancerosas latentes, que residen en la médula ósea, a comenzar a diferenciarse y salir al torrente sanguíneo dondepuede ser destruido por agentes de quimioterapia dirigidos a las células en división.
"Este medicamento hace que los invitados no deseados de la casa se vayan y nunca vuelvan", dijo la autora principal del estudio, Catriona Jamieson, MD, PhD, profesora asociada de medicina y jefa de la División de Medicina Regenerativa en la Facultad de Medicina ".Es un avance significativo en el tratamiento de personas con leucemia mieloide resistente o resistente, síndrome mielodisplásico y mielofibrosis. Es una ventaja que el medicamento se puede administrar tan fácilmente como una aspirina, en una sola tableta oral diaria ".
El nombre del medicamento es PF-04449913, la designación alfanumérica de Pfizer para un medicamento en investigación. PF-04449913 se dirige a la vía de señalización sónica Hedgehog, uno de los reguladores clave del desarrollo embrionario de vertebrados y la regeneración de tejidos adultos.
Para el primer estudio en humanos, financiado en gran parte por Pfizer, 47 adultos con cáncer de sangre y médula recibieron dosis diarias crecientes del medicamento en ciclos de 28 días. Los ciclos de tratamiento se repitieron hasta que un participante experimentó efectos adversos inaceptables sinevidencia de mejoría clínica. Aquellos que mostraron actividad clínica del medicamento, sin efectos secundarios graves, recibieron ciclos de tratamiento adicionales. El ensayo clínico de fase 1 se realizó en tres centros médicos en los Estados Unidos, incluyendo UC San Diego Health, y un centroen Italia de 2010 a 2012.
De los 47 participantes del estudio, 28 individuos, o el 60 por ciento del grupo, experimentaron problemas relacionados con el tratamiento. Sin embargo, los efectos adversos fueron graves en solo tres personas. El fármaco provocó una actividad clínica suficiente para establecer una prueba de concepto parael tratamiento en 23 individuos, o casi la mitad de los participantes del estudio.
Dados los resultados prometedores, la eficacia del medicamento como tratamiento para diferentes tipos de cáncer de sangre ahora se está investigando en cinco ensayos clínicos de fase II, tres de los cuales reclutan actualmente participantes en UC San Diego Health.
"Nuestra esperanza es que este medicamento permita un tratamiento más efectivo para comenzar antes y que con una intervención más temprana, podamos alterar el curso de la enfermedad y eliminar la necesidad de, o mejorar las posibilidades de éxito con el trasplante de médula ósea", Jamieson"Todo se trata de reducir la carga de la enfermedad interviniendo temprano"
"Este nuevo medicamento resalta el valor de comprender las vías de señalización de las células madre como una herramienta para desarrollar enfoques verdaderamente novedosos para mejorar la salud humana", dijo C. Randal Mills, PhD, presidente y CEO de CIRM, la agencia de células madre de California.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de California - San Diego . Original escrito por Christina Johnson y Scott LaFee. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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